对于医生

研究目的

HAE CHAPTER-3 Study 正在评估一种名为 Deucrictibant 的试验性药物与安慰剂相比用于预防 HAE 成人和青少年遗传性血管性水肿 (HAE) 发作的疗效和安全性。

Deucrictibant 和安慰剂均以片剂形式口服给药，每日一次。参与者将按 2：1 的比例随机分配并接受 Deucrictibant 或安慰剂。如果参与者 HAE 发作，他们将能够按需使用 HAE 药物标准治疗。

研究阶段

参加 HAE CHAPTER-3 Study 可能持续长达 9 个月。这包括筛选期（最长 10 周）、治疗期（24 周）和随访期（最长 4 周）。参与者将在研究科室进行一些研究中心访视，而其他访视可能通过电话或视频会议进行。此外，如果医院和当地监管机构的规定允许，也可以安排远程访问，由家庭护士对参与者进行访视。

完成 24 周研究治疗期的参与者可能有资格参加称为 HAE CHAPTER-4 Study 的扩展研究，该研究将继续评估 Deucrictibant。

关于 Deucrictibant

Deucrictibant 是一种口服生物可利用的小分子缓激肽 B2 受体拮抗剂，具有很高的治疗潜力。目前，大多数获批的 HAE 有效预防性治疗是皮下注射或静脉输注，其中一种为口服疗法。HAE 患者表示希望有更多的口服治疗方案。

在 HAE 患者中，血液中 C1-抑制剂水平低会导致称为缓激肽的蛋白质含量增加。这种缓激肽的增加会导致 HAE 肿胀的疼痛症状。Deucrictibant 旨在阻断缓激肽的作用，避免发作症状进展，并预防发作。

关键资格标准

入选标准

筛选时年龄为 12 岁或以上的男性或女性患者
根据以下所有情况诊断为 HAE：
- 有符合 HAE 的临床病史记录（皮肤或粘膜下、非瘙痒性肿胀，无伴随荨麻疹）
- 以下至少 1 项：
  - 报告首次出现血管性水肿症状时年龄 ≤ 30 岁
  - 符合 HAE 的家族病史
  - C1q 在正常范围内
- 确认 HAE 的诊断测试结果：
  - C1 酯酶抑制剂 (C1INH) 功能水平 < 正常水平的 50% 必须作为筛选程序的一部分，由中心实验室通过显色法分析显示
筛选前连续 3 个月内（或开始预防性治疗前 3 个月内）有至少 3 次 HAE 发作史
有按需使用 HAE 标准治疗来有效管理 HAE 发作的可及性和能力
能够每天将数据记录在电子日记（eDiary）中

排除标准

任何已怀孕、计划怀孕或正在哺乳的女性
除 HAE 外的任何血管性水肿诊断
筛查前 4 周内暴露于血管紧张素转化酶 (ACE) 抑制剂或任何含雌激素的可全身吸收的药物（如口服避孕药或激素替代药物治疗）
任何具有临床意义的合并症或全身性功能障碍（例如，心血管、消化道、肾脏、神经系统、呼吸系统），且研究者认为会干扰参与者的安全性或参与研究的能力
同时使用 CYP3A4 中度和强效抑制剂/诱导剂，例如克拉霉素、伊曲康唑、酮康唑和利托那韦，使用时间是在过去 30 天内，或在随机分组后的5个半衰期内（以较长者为准）

既往参加过 deucrictibant 按需治疗的 HAE 研究（RAPIDe 研究）的参与者可能有资格参加本研究的筛选。此外还需要满足其他资格标准。

查找参与试验的研究中心