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如果您或您的孩子患有遗传性血管性水肿 (HAE),您可能有资格参加 HAE CHAPTER-3 Study。

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HAE CHAPTER-3 Study的目的

HAE CHAPTER-3 Study正在评估一种名为 Deucrictibant 的试验性每日一次口服药物与安慰剂(外观与 Deucrictibant 相似但不含活性药物的物质)相比作为预防 HAE 发作的新治疗方案的疗效和安全性。

谁可以参加本研究

临床研究的多样性很重要。本研究的目标是招募具有不同背景的受试者,以确保研究群体能够反映不同性别、种族和民族的多样性。

要想参加 HAE CHAPTER-3 Study,感兴趣的人必须满足以下条件:

  • 年满 12 岁或以上
  • 确诊为 HAE
  • 有按需使用 HAE 标准治疗来管理 HAE 发作的可及性、能力和经验

研究医生将与您讨论其他要求。

关于 HAE CHAPTER-3 Study

HAE CHAPTER-3 Study 是一项针对 HAE 儿童和成人患者的临床研究。参与者将被随机分配接受 Deucrictibant 或安慰剂,接受 Deucrictibant 的机会更高。这是一项 III 期研究,这意味着之前已在其他 HAE 临床研究中对 deucrictibant 进行过测试,并显示出良好的疗效和安全性结果。

Deucrictibant 和安慰剂均以片剂形式口服给药,每日一次。如果参与者 HAE 发作,他们将能够按需使用 HAE 药物标准治疗。

参加 HAE CHAPTER-3 Study将持续长达 9 个月,并进行多次访视。有些访视可能通过电话或视频会议进行。此外,如果医院和当地监管机构的规定允许,也可以安排远程访问,由家庭护士对参与者进行访视。

本研究将包括三个阶段:

筛选(最长 10 周)

时间投入(大约)

研究中心筛选访视:1.5 小时。

研究中心电话联系:5 分钟/周

电子日记条目:2 分钟/天

为确认研究资格,潜在参与者将在研究中心接受筛选访视,并完成最长 10 周的筛选期,以评估参与者的 HAE。在筛选期间,参与者将在电子日记 (eDiary) 中记录其 HAE 发作。此外,参与者将每周与研究中心进行电话联系。如果确认符合资格,将开始治疗期。

治疗(24 周)

时间投入(大约)

研究中心访视:每次 1.5 小时

虚拟访视:每次 5 分钟

电子日记条目:2 分钟/天

将通过电话或视频会议进行研究中心研究和虚拟访视。此外,如果医院和当地监管机构的规定允许,也可以安排远程访问,由家庭护士对参与者进行访视。在 24 周内,参与者将每天在大约同一时间服用分配的研究药物(Deucrictibant 或安慰剂),每日一次,并在电子日记中记录服药情况。如果参与者 HAE 发作,他们可能会按需使用 HAE 药物标准治疗。

  • 应在整个研究期间填写电子日记。这些条目将用于记录:
    • 服用研究药物
    • HAE 发作
  • 电子日记还将用于记录:
    • 按需使用 HAE 标准治疗
    • 关于 HAE 症状和参与者感受的问卷

随访(最长 4 周)

时间投入(大约)

研究中心访视:20 分钟。

虚拟访视:5 分钟。

电子日记条目:2 分钟/天

完成治疗期后,参与者可能有资格参加一项称为 HAE CHAPTER-4 Study 的扩展研究。在 HAE CHAPTER-4 Study 中,所有参与者将每天免费接受 Deucrictibant,以评估长期使用的疗效。HAE CHAPTER-4 Study 中没有安慰剂。

对于参加 HAE CHAPTER-4 Study 的参与者,可免除 HAE CHAPTER-3 Study 的 4 周随访期。

不参加 HAE CHAPTER-4 Study 的参与者将有最长 4 周的随访期,以检查其安全性。其中包括一次研究结束访视,在参与者接受研究药物末次给药后 4 周内进行。在此次访视期间,研究团队将进行最终评估,以检查参与者的健康状况。

若想了解更多信息,请咨询您的医生或联系参与此研究的研究中心。

HAE CHAPTER-4 Study

HAE CHAPTER-4 Study正在评估每日长期服用 Deucrictibant 片剂作为 HAE 发作的潜在预防性治疗的安全性和疗效。这是一项扩展研究,这意味着所有参与者都将接受 Deucrictibant。

HAE CHAPTER-4 Study是一项 III 期扩展研究,这意味着之前已在其他 HAE 临床研究中对 deucrictibant 进行过测试,并显示出良好的疗效和安全性结果。

参加 HAE CHAPTER-4 Study 将持续长达两年半,并将有专门的研究中心访视。有些访视可能通过电话或视频会议进行。

关于研究药物

对可有效治疗 HAE 发作的经经口给药(口服)药物的需求尚未得到满足。目前有两种 HAE 管理方法:按需治疗发作和预防发作(预防性治疗)。本研究正在探索一种试验性每日一次口服 HAE 药物的临床效果,这种药物有可能预防发作。

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关于遗传性血管性水肿

遗传性血管性水肿 (HAE) 是一种罕见的遗传性疾病,发作的症状和频率可能因人而异。有些人在 HAE 发作前可能会出现皮疹或身体特定部位出现刺痛感。一般而言,HAE 发作会导致皮肤、腹部和咽喉肿胀。

轻微的压力或创伤有时可能会诱发疾病发作,然而,肿胀往往在没有明显触发因素的情况下自行发生。HAE 最初常被误诊为过敏反应,但抗组胺药等药物不能减轻与 HAE 发作相关的肿胀。

参考资料:

  1. haei.org/hae

常见问题

临床研究也称为临床试验,旨在评估某种试验药物或医疗器械以了解它是否安全、在人体内如何起作用,以及它是否能够有效治疗特定疾病。临床研究由医生进行负责研究参与者的研究相关护理的人员。

在大多数国家/地区,如美国食品药品监督管理局 (FDA),要求进行几个阶段的临床研究,以更好地了解新的试验药物和某些医疗器械的安全性和疗效。

临床研究必须获得机构审查委员会(IRB)或伦理委员会(EC)的批准。IRB 或 EC 是一个独立团体,负责帮助保护研究参与者的权利和健康。此外,在研究之前、研究期间,有时甚至在研究之后,将通过研究相关的医学检测和检查,监测每位研究参与者的情况。

参加任何临床研究全凭自愿,而且参与者可以随时出于任何理由而选择退出研究。在退出研究之前,参与者应与研究医生讨论这一决定,研究医生将向他们提供有关如何安全地进行这一决定的信息。

在个人可以参加 HAE CHAPTER-3 Study 之前,他们首先需要填写同意书并参加筛选访视(进行初始检测和评估),以确定他们是否有资格参加。在完成所有必要的检测和评估后,如果个人有资格参加研究,他们可以进入研究并接受分配的研究治疗(Deucrictibant 或安慰剂)。

参加 HAE CHAPTER-3 Study 将持续长达 9 个月。

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