供醫生參考

研究目的

HAE CHAPTER-3 Study 正在評估一種稱為 deucrictibant 的試驗性藥物相較於安慰劑，在 HAE 成人和青少年遺傳性血管性水腫 (HAE) 患者中，用作預防 HAE 發作之預防性療法的療效與安全性。

Deucrictibant 和安慰劑均做成藥片，供每天口服一次。參與者將以 2:1 的比例經隨機分配至接受 deucrictibant 或安慰劑。如果參與者出現 HAE 發作，他們將能使用屬於其標準護理的 HAE 按需用藥。

研究期

HAE CHAPTER-3 Study 的參與可能持續最長 9 個月。這包括一個篩選期（最長 10 週）、一個治療期（24 週）和一個跟進期（最長 4 週）。參與者將在研究診所進行一些研究中心就診，亦可能透過電話或視像會議的虛擬方式進行其他就診。也可能進行遠距就診，即由家訪護士上門探訪參與者（若醫院允許且符合當地監管機關要求）。

完成本研究 24 週治療期的參與者有可能符合資格參與稱為 HAE CHAPTER-4 Study 的延伸研究，當中將持續評估 deucrictibant。

關於 deucrictibant

Deucrictibant 是一種有生物藥效的口服型小分子緩激肽 B2 受體拮抗劑，療效潛力很高。目前，已獲批准的大部分有效 HAE 預防性治療都是以皮下注射或靜脈輸注方式用藥，口服治療僅有一種。HAE 患者已表達對更多口服治療選項的需求。

HAE 患者血中的 C1-抑制物含量偏低，這會引致稱為緩激肽的蛋白質數量增多。緩激肽增多會引致 HAE 腫脹的疼痛症狀。Deucrictibant 旨在阻斷緩激肽的作用、避免發作症狀惡化，進而預防發作。

關鍵的合格條件

納入條件

篩選時年齡在 12 歲或以上的男性或女性患者
根據下列所有項確診為 HAE：
- 有文件記錄的臨床病史符合 HAE（皮膚或黏膜下、非搔癢性腫脹，未伴隨蕁麻疹）
- 符合以下最少 1 項：
  - 報告發生第一次血管性水腫症狀時，年齡 ≤ 30 歲
  - 有符合 HAE 的家族病史
  - C1q 在正常範圍內
- 用於確認 HAE 的診斷性測試結果：
  - 作為篩選程序的一個環節，必須由中央實驗室進行呈色分析法顯示 C1 酯酶抑制劑 (C1INH) 的功能水平 < 正常水平的 50%
有在篩選前連續 3 個月內（或啟動預防性治療前 3 個月內）最少 3 次 HAE 發作的病史
可取得且有能力使用屬於標準護理的 HAE 按需治療來有效管理 HAE 發作
能夠每天在電子日記（eDiary）中記錄資料

排除條件

任何已懷孕、計劃懷孕或正在母乳餵哺的女性
HAE 以外的任何血管性水腫診斷
使用了血管緊張素轉換酶 (ACE) 抑制劑或任何含雌激素的全身性吸收藥物（例如口服避孕藥或荷爾蒙補充藥物療法），且是在篩選前的 4 週內使用
任何具有臨床意義的共病或全身性功能障礙（例如：心血管、腸胃、腎、神經、呼吸系統），且研究員認為會影響到參與者的安全或其參與研究的能力
使用了屬於 CYP3A4 中效和強效抑制劑/誘導劑的併用藥物，例如 clarithromycin、itraconazole、ketoconazole 和 ritonavir，且是在隨機分配前的最近 30 天內，或在 5 個半衰期內（取時間較長者）使用

先前參與過使用 deucrictibant 按需治療的 HAE 研究（RAPIDe 研究）的參與者，可能符合資格接受本研究的篩選。另有其他須符合的資格標準。

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