加入我們,進一步了解 HAE 的潛在新治療選項

如果您或貴子女患有遺傳性血管性水腫 (HAE),您可能符合資格參與 HAE CHAPTER-3 Study。

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HAE CHAPTER-3 Study 的目的

HAE CHAPTER-3 Study 正在評估一種稱為 deucrictibant、每天口服一次的試驗性藥物相較於安慰劑(一種與 deucrictibant 一模一樣但不含活性成分的物質),用作預防 HAE 發作之新治療選項的療效和安全性。

誰可以加入研究?

臨床研究的多樣性很重要。本研究希望納入不同背景的人士,以代表性別、種族和族裔各異的人士。

若要獲考慮而可能參與 HAE CHAPTER-3 Study,有意願者必須:

  • 年滿 12 歲或以上
  • 確診為 HAE
  • 可取得、有能力且有經驗使用屬於標準護理的 HAE 按需治療來管理 HAE 發作

還需符合其他要求,研究醫生會與您具體討論。

關於 HAE CHAPTER-3 Study

HAE CHAPTER-3 Study 是一項開放給 HAE 兒童與成人患者參與的臨床研究。參與者將被隨機分配為接受 deucrictibant 或安慰劑,當中獲分配為接受 deucrictibant 的機率較高。這是一項第 3 期研究,意即 deucrictibant 之前已在其他 HAE 臨床研究中做過測試,並且表現出有利的療效和安全性結果。

Deucrictibant 和安慰劑均做成藥片,供每天口服一次。如果參與者出現 HAE 發作,他們將能使用屬於其標準護理的 HAE 按需用藥。

HAE CHAPTER-3 Study 的參與將持續最長九個月,當中要進行幾次就診。有部分就診可能會透過電話或視像會議這樣的虛擬方式進行。也可能進行遠距就診,即由家訪護士上門探訪參與者(若醫院允許且符合當地監管機關要求)。

本研究包括三個研究期:

篩選(最長 10 週)

要投入的(約略)時間

研究中心篩選就診:1.5 小時

研究中心電話聯絡:每週 5 分鐘

填寫電子日記:每天 2 分鐘

潛在的參與者將在研究中心進行篩選就診以確認參與研究的資格,並完成最長 10 週的篩選期以評估參與者的 HAE。在篩選期內,參與者將在電子日記(eDiary)中記錄其 HAE 發作。此外,參與者將每週與研究中心通電話一次。若確認符合資格,治療期即會開始。

治療(24 週)

要投入的(約略)時間

研究中心就診:每次 1.5 小時

虛擬就診:每次 5 分鐘

填寫電子日記:每天 2 分鐘

將會進行研究中心研究就診,以及可能透過電話或視像會議進行的虛擬就診。也可能進行遠距就診,即由家訪護士上門探訪參與者(若醫院允許且符合當地監管機關要求)。參與者將每天在大約同一時間服用分配給他們的研究藥物(deucrictibant 或安慰劑)一次,並在電子日記中記錄服藥情況,為期 24 週。如果參與者發生 HAE 發作,他們可以使用屬於其標準護理的 HAE 按需用藥。

  • 整個研究期間應每天填寫電子日記。這些日記條目將用於記錄:
    • 服用研究藥物的情況
    • 出現的 HAE 發作
  • 電子日記也將用於記錄:
    • 使用屬於標準護理的 HAE 按需治療之情況
    • 關於 HAE 症狀和參與者感受的問卷

跟進(最長四週)

要投入的(約略)時間

研究中心就診:20 分鐘

虛擬就診:5 分鐘

填寫電子日記:每天 2 分鐘

完成治療期後,參與者可能符合資格參與一項稱為 HAE CHAPTER-4 Study 的延伸研究。在 HAE CHAPTER-4 Study 中,所有參與者都將每天一次免費接受 deucrictibant,以評估長期用藥的效果。HAE CHAPTER-4 Study 不使用安慰劑。

加入了 HAE CHAPTER-4 Study 的參與者也許可豁免參與 HAE CHAPTER-3 Study 的四週跟進期。

不加入 HAE CHAPTER-4 Study 的參與者將進行最長四週的跟進期,以確認其安全。這包括一次研究結束就診,將在參與者最後一劑研究藥物後最長四週內進行。在這次就診期間,研究團隊將進行最終評估,以確認參與者的健康狀況。

如需更多資訊,請與您的醫生討論,或聯絡有參與本研究的研究中心。

HAE CHAPTER-4 Study

HAE CHAPTER-4 Study 正在評估 deucrictibant 用作 HAE 發作的潛在預防性治療,在長期每天服用一次藥片下的安全性和療效。這是一項延伸研究,意即所有參與者都將接受 deucrictibant。

HAE CHAPTER-4 Study 是一項第 3 期延伸研究,意即 deucrictibant 之前曾在其他 HAE 臨床研究中做過測試,並且表現出有利的療效和安全性結果。

HAE CHAPTER-4 Study 的參與將持續最長兩年半,當中將進行專設的研究中心就診。有部分就診可能會透過電話或視像會議這樣的虛擬方式進行。

關於研究藥物

對於可有效治療 HAE 發作的口服藥物(經口服下),目前尚有需求未得到滿足。目前有兩種管控 HAE 的方法:按需治療發作及預防發作(預防性療法)。本研究正在探索一種每天口服一次的試驗性 HAE 藥物在臨床上潛在預防發作的效用。

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關於遺傳性血管性水腫

遺傳性血管性水腫(HAE)是一種罕見的遺傳病症,其發作的症狀和頻率可能因人而異。有些人在 HAE 發作前,會在身體特定部位出現皮疹或感到刺痛。一般情況下,HAE 發作會引致皮膚、腹部和喉嚨腫脹。

輕微的壓力或創傷可能引起發作,但腫脹經常會在並無已知觸發因素的情況下發生。HAE 經常在一開始被誤診為過敏反應,但抗組織胺等藥物無法減輕與 HAE 發作相關的腫脹。

參考資料:

  1. haei.org/hae

常見問題解答(FAQ)

臨床研究也稱為臨床試驗,旨在探索試驗性藥物或醫療器材,以了解其是否安全、其在體內如何起作用,以及其能否有效治療特定疾病。臨床研究由醫生執行,醫生亦負責研究參與者的研究相關護理。

在大多數國家,諸如美國食品藥品監督管理局 (FDA) 等衛生監管機關會要求進行多個期別的臨床研究,以更深入了解新的試驗性藥物和特定醫療器材的安全性和療效。

臨床研究必須得到機構審查委員會(IRB)或倫理委員會(EC)的批准才能進行。IRB/EC 是負責協助保護研究參與者權利和福祉的團體。此外,在研究之前、期間,且有時甚至在之後,會以研究相關醫療測試和檢查監測每位研究參與者。

參與任何臨床研究完全屬於自願性質,而且參與者可隨時出於任何原因而選擇退出研究。在退出研究之前,參與者應與研究醫生討論該決定,而研究醫生會告知他們如何安全退出。

在某人可參與 HAE CHAPTER-3 Study 之前,其首先需要填寫同意書並出席需進行初步測試和評估以了解其是否合格參與的篩選就診。完成所有必要的測試和評估後,若該人合格參與,便有可能進入研究並接受分配予其的研究治療(deucrictibant 或安慰劑)。

HAE CHAPTER-3 Study 的參與將持續最長九個月。

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