tr•tr

HAÖ için potansiyel yeni bir terapötik seçeneğe daha yakından bakarken bize katılın.

Siz veya çocuğunuz herediter anjiyoödem (HAÖ) ile yaşıyorsanız, HAE CHAPTER-3 Study’ye katılmaya uygun olabilirsiniz.

Çalışma hakkında daha fazla bilgi edinin

Katılımcı bir çalışma merkezi bulun

HAE CHAPTER-3 Study’nin Amacı

HAE CHAPTER-3 Study, HAÖ ataklarını önlemek için yeni bir terapötik seçenek olarak plasebo (aynı deucrictibant gibi görünen ancak aktif ilaç içermeyen bir madde) ile karşılaştırıldığında deucrictibant adı verilen günde bir kez ağız yoluyla alınan araştırma ilacının etkililiğini ve güvenliliğini değerlendirmektedir.

Çalışmaya kimler katılabilir?

Klinik araştırmada çeşitlilik önemlidir. Bu çalışma, farklı cinsiyet, ırk ve etnik kökene sahip kişileri temsil etmek için farklı geçmişlere sahip bireyleri dahil etmeyi amaçlamaktadır.

İlgilenen bireyler, HAE CHAPTER-3 Study’ye katılım için değerlendirilmek üzere aşağıdaki kriterleri karşılamalıdır:

  • 12 yaşında veya daha büyük olmak
  • Doğrulanmış bir HAÖ tanısına sahip olmak
  • HAÖ ataklarını yönetmek için isteğe bağlı standart bakım HAÖ tedavisini kullanma hakkında erişim, beceri ve deneyim sahip olmak

Çalışma doktorunun sizinle görüşeceği başka gereklilikler de vardır.

HAE CHAPTER-3 Study Hakkında

HAE CHAPTER-3 Study, HAÖ ile yaşayan çocuklar ve yetişkinler için bir klinik araştırma çalışmasıdır. Katılımcılar, deucrictibant veya plasebo almak üzere randomize edilecek ve deucrictibant alma şansı daha yüksek olacaktır. Bu bir faz 3 çalışmasıdır, yani deucrictibant daha önce diğer HAÖ klinik araştırma çalışmalarında test edilmiş ve etkililik ve güvenlilik açısından olumlu sonuçlar göstermiştir.

Deucrictibant ve plasebo, günde bir kez ağız yoluyla alınacak tabletler şeklinde verilir. Bir katılımcı bir HAÖ atağı yaşarsa, isteğe bağlı standart bakım HAÖ ilaçlarını kullanabilecektir.

HAE CHAPTER-3 Study’ye katılım dokuz aya kadar sürecek ve birkaç ziyaret içerecektir. Bazı ziyaretler sanal olarak telefon veya video konferans yoluyla yapılabilir. Ev hemşiresinin katılımcıyı ziyaret ettiği uzaktan ziyaretler de mümkündür (hastane ve yerel düzenleyici gereklilikler izin veriyorsa).

Çalışma üç dönem içerecektir:

Tarama (10 haftaya kadar)

Zaman Taahhütlü (yaklaşık)

Çalışma Merkezi tarama ziyareti: 1,5 saat

Çalışma merkezi telefon görüşmeleri: 5 dakika/hafta

eGünlük girişleri: 2 dakika/gün

Çalışmaya uygunluğu doğrulamak için, potansiyel katılımcılar çalışma merkezinde bir tarama ziyaretinden geçecek ve katılımcının HAÖ'sünü değerlendirmek için en fazla 10 haftalık bir tarama dönemini tamamlayacaktır. Tarama dönemi sırasında, katılımcılar HAÖ ataklarını elektronik bir günlüğe (eGünlük) kaydedecektir. Ek olarak, katılımcılar araştırma merkezi ile haftalık telefon görüşmeleri yapacaktır. Uygunluk teyit edilirse, tedavi dönemi başlayacaktır.

Tedavi (24 hafta)

Zaman Taahhütlü (yaklaşık)

Çalışma Merkezi ziyaretleri: her biri 1,5 saat

Sanal ziyaretler: her biri 5 dakika

eGünlük girişleri: 2 dakika/gün

Çalışma merkezi ziyaretlerinin yanı sıra, telefon veya video konferans yoluyla yapılabilecek sanal ziyaretler olacaktır. Ev hemşiresinin katılımcıyı ziyaret ettiği uzaktan ziyaretler de mümkündür (hastane ve yerel düzenleyici gereklilikler izin veriyorsa). 24 hafta boyunca, katılımcılar kendilerine atanan çalışma ilacını (deucrictibant veya plasebo) her gün yaklaşık olarak aynı saatte günde bir kez alacak ve alımı eGünlüğe kaydedecektir. Bir katılımcıda HAÖ atağı varsa, isteğe bağlı standart bakım HAÖ ilacını alabilir.

  • eGünlük, tüm çalışma süresi boyunca günlük olarak doldurulmalıdır. Bu girişler aşağıdakileri kaydetmek için kullanılacaktır:
    • Çalışma ilacının alımı
    • HAÖ atağının görülmesi
  • eGünlük ayrıca aşağıdakileri kaydetmek için de kullanılacaktır:
    • İsteğe bağlı standart bakım HAÖ tedavilerinin kullanımı
    • HAÖ belirtileri ve katılımcıların nasıl hissettiği hakkında anketler

Takip dönemi (4 haftaya kadar)

Zaman Taahhütlü (yaklaşık)

Çalışma Merkezi ziyareti: 20 dakika

VEYA

Sanal ziyaret: 5 dakika

eGünlük girişleri: 2 dakika/gün

Tedavi dönemini tamamladıktan sonra, katılımcılar HAE CHAPTER-4 Study adı verilen bir uzatma çalışmasına katılmaya uygun olabilir. HAE CHAPTER-4 Study’de, tüm katılımcılar uzun süreli kullanımın etkilerini değerlendirmek için ücretsiz olarak her gün deucrictibant alacaktır. HAE CHAPTER-4 Study’de plasebo yoktur.

HAE CHAPTER-4 Study’ye katılan katılımcılar için, HAE CHAPTER-3 Study için dört haftalık takip döneminden feragat edilebilir.

HAE CHAPTER-4 Study’ye katılmayacak olan katılımcılar, güvenliklerini kontrol etmek için en fazla dört haftalık bir takip dönemine sahip olacaktır. Bu, katılımcının çalışma ilacının son dozundan dört hafta sonrasına kadar gerçekleşen bir çalışma sonu ziyaretini içerir. Bu ziyaret sırasında, çalışma ekibi katılımcının sağlığını kontrol etmek için son değerlendirmeleri yapacaktır.

Daha fazla bilgi için doktorunuzla konuşun veya burada listelenen katılımcı araştırma merkezi ile iletişime geçin.

HAE CHAPTER-4 Study

HAE CHAPTER-4 Study, uzun bir süre boyunca günlük bir tablet olarak alındığında HAÖ atakları için potansiyel bir önleyici tedavi olarak deucrictibant’ın güvenliliğini ve etkililiğini değerlendirmektedir. Bu bir uzatma çalışmasıdır, yani tüm katılımcılar deucrictibant alacaktır.

HAE CHAPTER-4 Study bir faz 3 uzatma çalışmasıdır, yani deucrictibant daha önce diğer HAÖ klinik araştırma çalışmalarında test edilmiş ve etkililik ve güvenlilik açısından olumlu sonuçlar göstermiştir.

HAE CHAPTER-4 Study’ye katılım iki buçuk yıla kadar sürecek ve özel çalışma merkezi ziyaretleri olacaktır. Bazı ziyaretler sanal olarak telefon veya video konferans yoluyla yapılabilir.

Çalışmayla ilgili destek

Tüm uygun katılımcılar çalışma ilacı ve çalışmayla ilgili değerlendirmeleri ücretsiz olarak alacak ve seyahat ve yemek gibi çalışmayla ilgili makul masraflar için geri ödeme yapılacaktır. Çalışma merkezi nelerin mevcut olabileceğini daha ayrıntılı olarak açıklayacaktır.

Bir katılımcı çalışma merkezi bulun

Çalışma ilacı hakkında

HAÖ ataklarını etkili bir şekilde tedavi edebilecek oral (ağızdan alınan) ilaçlara yönelik karşılanmamış bir ihtiyaç vardır. HAÖ yönetiminde şu anda iki yaklaşım vardır: Atakların isteğe bağlı tedavisi ve atakların önlenmesi (profilaktik tedavi). Bu çalışma, atakları potansiyel olarak önlemesi amacıyla, günde bir kez alınan, araştırılan oral HAÖ ilacının klinik etkilerini araştırmaktadır.

Bir katılımcı araştırma merkezi bulun

Yakınınızda bir çalışma merkezi olup olmadığını görmek için konumların tam listesini görüntüleyin. Bölgenizdeki bir çalışma merkezinin eklenip eklenmediğini görmek için lütfen kısa süre sonra tekrar kontrol edin.

Tüm konumları görüntüle

Aktif çalışma merkezi konumları

Gelecekteki çalışma merkezi konumları

Herediter Anjiyoödem Hakkında

Herediter anjiyoödem (HAÖ) nadir görülen bir genetik rahatsızlıktır ve atakların belirtileri ve sıklığı kişiden kişiye değişebilir. Bazı insanlar, HAÖ atağından önce vücudun belirli bir bölgesinde döküntü veya karıncalanma hissi yaşayabilir. Genel olarak, HAÖ atakları cilt, karın ve boğazda şişliğe neden olur.

Küçük stres veya travma bir atağa neden olabilir, ancak şişlik genellikle bilinen bir tetikleyici olmadan meydana gelir. HAÖ’ye genellikle başlangıçta alerjik reaksiyon olarak yanlış tanı konulur, ancak antihistaminikler gibi ilaçlar HAÖ ataklarıyla ilişkili şişliği azaltmaz.

Referans

  1. haei.org/hae

Sık sorulan sorular (SSS’ler)

Klinik çalışmalar olarak da adlandırılan klinik araştırma çalışmaları, araştırma ilacının veya tıbbi cihazın güvenli olup olmadığına, vücutta nasıl çalıştığına ve belirli bir hastalığı tedavi etmek için işe yarayıp yaramadığına bakar. Klinik araştırma çalışmaları, çalışma katılımcılarının çalışmayla ilgili bakımından sorumlu olan doktorlar tarafından yürütülür.

Çoğu ülkede, Amerika Birleşik Devletleri'ndeki Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) gibi düzenleyici sağlık makamı, yeni araştırma ilaçlarının ve belirli tıbbi cihazlarının güvenliliğini ve etkililiğini daha iyi anlamak için birkaç klinik araştırma fazının gerçekleştirilmesini gerektirir.

Klinik araştırma çalışmaları, kurumsal inceleme kurulu (KİK) veya etik kurul (EK) tarafından onaylanmalıdır. KİK/EK, çalışma katılımcılarının haklarını ve refahını güvenceye almaktan sorumlu bir gruptur. Ek olarak, her çalışma katılımcısı, çalışma öncesinde, sırasında ve hatta bazen çalışma sonrasında çalışmayla ilgili tıbbi testler ve muayenelerle izlenir.

Herhangi bir klinik araştırma çalışmasına katılım tamamen gönüllülük esasına dayanır ve katılımcılar, herhangi bir zamanda herhangi bir nedenle çalışmadan ayrılmayı seçebilir. Katılımcılar çalışmadan ayrılmadan önce, bu kararı çalışma doktoruyla görüşmelidir. Çalışma doktoru, bunun nasıl güvenli bir şekilde yapılacağı konusunda onlara bilgi verecektir.

Bir bireyin HAE CHAPTER-3 Study’ye katılmadan önce, öncelikle olur formunu doldurması ve katılmaya uygun olup olmadığının görülmesi amacıyla ilk testler ve değerlendirmeler için tarama ziyaret(ler)ine katılması gerekecektir. Gerekli tüm testler ve değerlendirmeler tamamlandıktan sonra ve bir birey katılmaya uygunsa çalışmaya girebilir ve atanan çalışma tedavisini (deucrictibant veya plasebo) alabilir.

HAE CHAPTER-3 Study’ye katılım dokuz aya kadar sürecektir.

Katılımcı bir çalışma merkezi bulun