sk•sk

Pridajte sa k nám, keď sa bližšie pozrieme na potenciálne nové terapeutické riešenie HAE

Ak Vy alebo Vaše dieťa žijete s dedičným angioedémom (hereditary angioedema, HAE), môžete spĺňať podmienky pre účasť na skúšaní HAE CHAPTER-3.

Zistite viac o skúšaní

Nájsť zúčastňujúce sa pracovisko

Účel skúšania HAE CHAPTER-3

V skúšaní HAE CHAPTER-3 sa hodnotí účinnosť a bezpečnosť skúšaného produktu s názvom deucrictibant podávaného perorálne raz denne v porovnaní s placebom (látka, ktorá vyzerá rovnako ako deucrictibant, ale neobsahuje žiadny účinný liek) ako novej liečebnej možnosti na prevenciu záchvatov HAE.

Kto sa môže zúčastniť na skúšaní?

Diverzita v klinickom výskume je dôležitá. Do tohto skúšania budú zaradení jednotlivci z rôznych prostredí, ktorí budú reprezentovať ľudí rôzneho pohlavia, rasy a etnickej príslušnosti.

Aby mohli byť záujemcovia zaradení do skúšania HAE CHAPTER-3, musia:

  • mať 12 alebo viac rokov,
  • mať potvrdenú diagnózu HAE,
  • mať prístup, schopnosť a skúsenosti s používaním liečby HAE štandardnej starostlivosti na požiadanie na zvládnutie záchvatov HAE.

Existujú aj ďalšie požiadavky, ktoré s vami skúšajúci lekár prediskutuje.

Informácie o skúšaní HAE CHAPTER-3

Skúšanie HAE CHAPTER-3 je klinické výskumné skúšanie pre deti a dospelých trpiacich HAE. Účastníci budú randomizovaní na užívanie buď deucrictibantu, alebo placeba, s vyššou pravdepodobnosťou, že budú užívať deucrictibant. Toto je skúšanie fázy 3, čo znamená, že deucrictibant už bol predtým testovaný v iných klinických výskumných skúšaniach HAE a preukázal priaznivé výsledky z hľadiska účinnosti a bezpečnosti.

Deucrictibant aj placebo sa podávajú vo forme tabliet, ktoré sa budú užívať perorálne jedenkrát denne. Ak sa u účastníka vyskytne záchvat HAE, bude môcť používať svoj liek na HAE štandardnej starostlivosti na požiadanie.

Účasť na skúšaní HAE CHAPTER-3 bude trvať najviac deväť mesiacov a jeho súčasťou bude niekoľko návštev. Niektoré návštevy sa môžu uskutočniť virtuálne, t. j. telefonicky alebo prostredníctvom videokonferencie. Možné sú aj návštevy na diaľku, keď účastníka navštívi doma zdravotná sestra (ak to umožňujú nemocničné a miestne regulačné požiadavky).

Skúšanie bude zahŕňať tri obdobia:

Skríning (najviac 10 týždňov)

Časový záväzok (približne)

Skríningová návšteva na pracovisku: 1,5 h

Telefonické hovory na pracovisku: 5 min/týždeň

Záznamy v elektronickom denníku: 2 min/deň

Na potvrdenie splnenia podmienok pre skúšanie absolvujú potenciálni účastníci skríningovú návštevu na skúšajúcom pracovisku a absolvujú obdobie skríningu maximálne 10 týždňov na vyhodnotenie HAE účastníka. Počas obdobia skríningu účastníci zaznamenajú svoje záchvaty HAE do elektronického denníka. Okrem toho účastníci absolvujú týždenné telefonáty s výskumným pracoviskom. Ak sa potvrdí splnenie podmienok, začne sa obdobie liečby.

Liečba (24 týždňov)

Časový záväzok (približne)

Návštevy na pracovisku: 1,5 hodiny

Virtuálne návštevy: 5 min.

Záznamy v elektronickom denníku: 2 min/deň

Skúšanie na pracovisku a virtuálne návštevy sa môžu uskutočniť telefonicky alebo prostredníctvom videokonferencie. Možné sú aj návštevy na diaľku, keď účastníka navštívi doma zdravotná sestra (ak to umožňujú nemocničné a miestne regulačné požiadavky). Počas 24 týždňov budú účastníci užívať svoj pridelený skúšaný produkt (deucrictibant alebo placebo) jedenkrát denne približne v rovnakom čase každý deň a budú zaznamenávať príjem do elektronického denníka. Ak má účastník záchvat HAE, môže užívať svoj liek HAE štandardnej starostlivosti na požiadanie.

  • Elektronický denník sa má vypĺňať denne počas celého trvania skúšania. Tieto položky sa použijú na zaznamenanie:
    • príjem skúšaného produktu,
    • výskyt záchvatu HAE.
  • Elektronický denník sa bude používať aj na zaznamenávanie:
    • použitia liečob HAE štandardnej starostlivosti na požiadanie,
    • dotazníkov o príznakoch HAE a o tom, ako sa účastníci cítia.

Ďalšie sledovanie (najviac štyri týždne)

Časový záväzok (približne)

Návšteva na pracovisku: 20 min.

ALEBO

Virtuálna návšteva: 5 min.

Záznamy v elektronickom denníku: 2 min/deň

Po dokončení obdobia liečby môžu účastníci spĺňať podmienky na účasť v rozšírenom klinickom skúšaní s názvom skúšanie HAE CHAPTER-4. V skúšaní HAE CHAPTER-4 budú všetci účastníci užívať deucrictibant denne a bezplatne na vyhodnotenie účinkov dlhodobého užívania. V skúšaní HAE CHAPTER-4 nie je žiadne placebo.

U účastníkov, ktorí sa zúčastnia skúšania HAE CHAPTER-4, sa môže odpustiť štvortýždňové obdobie ďalšieho sledovania v rámci skúšania HAE CHAPTER-3.

Účastníci, ktorí sa nezúčastnia skúšania HAE CHAPTER-4, absolvujú najviac štvortýždňové obdobie ďalšieho sledovania na kontrolu ich bezpečnosti. To zahŕňa jednu návštevu pri ukončení klinického skúšania, ktorá sa uskutoční až štyri týždne po poslednej dávke skúšaného produktu účastníkom. Počas tejto návštevy skúšajúci personál vykoná záverečné hodnotenia na kontrolu zdravotného stavu účastníka.

Ak potrebujete ďalšie informácie, obráťte sa na svojho lekára alebo na zúčastnené výskumné pracovisko.

Skúšanie HAE CHAPTER-4

V skúšaní HAE CHAPTER-4 sa hodnotí bezpečnosť a účinnosť deucrictibantu ako potenciálnej preventívnej liečby pri záchvatoch HAE, keď sa dlhodobo užíva ako denná tableta. Toto je rozšírené klinické skúšanie, čo znamená, že všetci účastníci budú užívať deucrictibant.

Skúšanie HAE CHAPTER-4 je rozšírené klinické skúšanie fázy 3, čo znamená, že deucrictibant už bol testovaný v iných klinických skúšaniach HAE predtým a preukázal priaznivé výsledky z hľadiska účinnosti a bezpečnosti.

Účasť na skúšaní HAE CHAPTER-4 bude trvať maximálne dva a pol roka a budú sa vykonávať osobitné návštevy na pracovisku. Niektoré návštevy sa môžu uskutočniť virtuálne, t. j. telefonicky alebo prostredníctvom videokonferencie.

Podpora v rámci skúšania

Všetci účastníci spĺňajúci podmienky dostanú skúšaný produkt a hodnotenia súvisiace so skúšaním bezplatne a budú im preplatené primerané výdavky súvisiace so skúšaním, ako sú náklady na cestovanie a stravu. Na skúšajúcom pracovisku bude bližšie vysvetlené, čo môže byť k dispozícii.

Nájsť zúčastnené pracovisko

Informácie o skúšanom produkte

Existuje neuspokojená potreba perorálnych liekov (užívané ústami), ktoré by mohli účinne liečiť záchvaty HAE. V súčasnosti existujú dva prístupy k manažmentu HAE: liečba záchvatov na požiadanie a prevencia záchvatov (profylaktická liečba). V tomto skúšaní sa skúmajú klinické účinky perorálneho skúšaného produktu HAE na požiadanie na potencionálne predchádzanie záchvatov.

Nájsť zúčastnené výskumné pracovisko

Pozrite si úplný zoznam pracovísk, aby ste zistili, či sa vo Vašom okolí nachádza skúšajúce pracovisko. Čoskoro sa vráťte a zistite, či bolo pridané pracovisko vo Vašej oblasti.

Zobraziť všetky pracoviská

Miesta aktívnych pracovísk

Miesta budúcich pracovísk

Informácie o dedičnom angioedéme

Dedičný angioedém (HAE) je zriedkavé genetické ochorenie, pričom príznaky a frekvencia záchvatov sa môžu u každého líšiť. Niektorí ľudia môžu mať pred záchvatom HAE vyrážku alebo pocit mravčenia v konkrétnej oblasti tela. Vo všeobecnosti záchvaty HAE spôsobujú opuch kože, brucha a hrdla.

Záchvat môže byť spôsobený aj menším stresom alebo traumou, ale opuch sa často vyskytuje bez známeho spúšťača. HAE je často nesprávne diagnostikovaný ako alergická reakcia, ale lieky ako antihistaminiká neredukujú opuch spojený so záchvatmi HAE.

Použitá literatúra:

  1. haei.org/hae

Často kladené otázky

Klinické výskumné skúšania, tiež nazývané klinické skúšania, skúmajú skúšaný produkt alebo zdravotnícku pomôcku, aby zistili, či sú bezpečné, ako fungujú v tele a či účinkujú na liečbu konkrétneho ochorenia. Klinické výskumné skúšania vykonávajú lekári, ktorí sú zodpovední za starostlivosť o účastníkov skúšania.

Vo väčšine krajín, regulačný zdravotnícky úrad, ako je, ŠÚKL (Štátny ústav pre kontrolu liečiv) vyžaduje, aby sa vykonalo niekoľko fáz klinického výskumu na lepšie pochopenie bezpečnosti a účinnosti nových skúšaných liekov a niektorých zdravotníckych pomôcok.

Klinické výskumné skúšania musí schváliť etická komisia (EK). EC EC je skupina, ktorej úlohou je pomáhať chrániť práva a zdravia účastníkov klinického skúšania. Okrem toho je každý účastník klinického skúšania sledovaný pomocou lekárskych testov a vyšetrení súvisiacich so skúšaním pred skúšaním, počas neho a niekedy aj po ňom.

Účasť na akomkoľvek výskumnom klinickom skúšaní je plne dobrovoľná a účastník sa môže kedykoľvek a z akéhokoľvek dôvodu rozhodnúť odstúpiť z tohto skúšania. Pred ukončením svojej účasti na klinickom skúšaní by sa účastníci mali porozprávať o tomto rozhodnutí so skúšajúcim lekárom, ktorý im poskytne informácie o tom, ako to urobiť bezpečne.

Predtým, ako sa jednotlivec môže zúčastniť na skúšaní HAE CHAPTER-3 , musí najprv vyplniť formulár súhlasu a zúčastniť sa na skríningovej návšteve (návštevách) na úvodné testy a hodnotenia, aby sa zistilo, či spĺňa podmienky pre účasť. Po dokončení všetkých potrebných testov a hodnotení, a ak jednotlivec spĺňa podmienky na účasť, môže sa zapojiť do skúšania a dostať pridelený skúšaný produkt (deucrictibant alebo placebo).

Účasť na skúšaní HAE CHAPTER-3 bude trvať najviac deväť mesiacov.

Nájsť zúčastňujúce sa pracovisko