ro•ro

Fiți alături de noi în timp ce analizăm mai îndeaproape o potențială nouă opțiune terapeutică pentru AEE

Dacă dvs. sau copilul dvs. trăiți cu angioedem ereditar (AEE), puteți fi eligibil(ă) pentru a participa la HAE CHAPTER-3 Study.

Aflați mai multe despre studiu

Găsiți un centru de studiu participant

Scopul HAE CHAPTER-3 Study

HAE CHAPTER-3 Study evaluează eficacitatea și siguranța unui medicament investigațional oral, numit deucrictibant, administrat o dată pe zi, în comparație cu placebo (o substanță care arată exact ca deucrictibant, dar nu conține niciun medicament activ) ca o nouă opțiune terapeutică pentru prevenirea atacurilor de AEE.

Cine poate participa la studiu?

Diversitatea în cercetarea clinică este importantă. Acest studiu încearcă să includă persoane din medii diferite, care reprezintă persoane de diferite sexe, rase și etnii.

Pentru a fi luate în considerare pentru participarea la HAE CHAPTER-3 Study, persoanele interesate trebuie:

  • Să aibă vârsta de cel puțin 12 ani
  • Să aibă un diagnostic confirmat de AEE
  • Să aibă acces, capacitate și experiență în utilizarea tratamentului standard de îngrijire pentru AEE pentru a gestiona tratamentul la cerere pentru atacurile de AEE

Există și alte cerințe, pe care medicul de studiu le va discuta cu dvs.

Despre HAE CHAPTER-3 Study

HAE CHAPTER-3 Study este un studiu de cercetare clinică pentru copiii și adulții care suferă de AEE. Participanții vor fi randomizați pentru a li se administra fie deucrictibant, fie placebo, cu o probabilitate mai mare de a li se administra deucrictibant. Acesta este un studiu de fază 3, ceea ce înseamnă că deucrictibant a fost deja testat în alte studii de cercetare clinică AEE înainte și a demonstrat rezultate favorabile pentru eficacitate și siguranță.

Atât deucrictibant, cât și placebo se administrează sub formă de comprimate care vor fi luate pe cale orală o dată pe zi. Dacă un participant se confruntă cu un atac de AEE, acesta va putea utiliza medicamentele sale pentru AEE la cerere, care reprezintă standardul de îngrijire.

Participarea la HAE CHAPTER-3 Study va dura până la nouă luni și va avea mai multe vizite. Unele vizite pot fi efectuate virtual prin telefon sau videoconferință. Sunt posibile, de asemenea, vizite la distanță, în cazul în care o asistentă medicală la domiciliu vizitează participantul (dacă acest lucru este permis de cerințele de reglementare ale spitalului și locale).

Studiul va include trei perioade:

Selecție (până la 10 săptămâni)

Angajament temporal (aproximativ)

Vizită de selecție la centru: 1,5 ore.

Apeluri telefonice la centru: 5 min./săptămână

Intrări în jurnalul electronic: 2 min./zi

Pentru a confirma eligibilitatea pentru studiu, potențialii participanți vor efectua o vizită de selecție la centrul de studiu și vor finaliza o perioadă de selecție de maximum 10 săptămâni pentru a evalua AEE al unui participant. În timpul perioadei de selecție, participanții își vor înregistra atacurile de AEE într-un jurnal electronic (eDiary). În plus, participanții vor avea apeluri telefonice săptămânale cu centrul de cercetare. Dacă se confirmă eligibilitatea, va începe perioada de tratament.

Tratament (24 de săptămâni)

Angajament temporal (aproximativ)

Vizite la centru: 1,5 ore fiecare

Vizite virtuale: 5 min. fiecare

Intrări în jurnalul electronic: 2 min./zi

Vor exista vizite de studiu și virtuale la centru, care pot fi efectuate prin telefon sau videoconferință. Sunt posibile, de asemenea, vizite la distanță, în cazul în care o asistentă medicală la domiciliu vizitează participantul (dacă acest lucru este permis de cerințele de reglementare ale spitalului și locale). Timp de 24 de săptămâni, participanții vor lua medicamentul de studiu alocat (deucrictibant sau placebo) o dată pe zi, la aproximativ aceeași oră în fiecare zi, și vor înregistra administrarea în jurnalul electronic. Dacă un participant are un atac de AEE, acesta poate lua medicația pentru AEE la cerere, care reprezintă standardul de îngrijire.

  • Jurnalul electronic trebuie completat zilnic pe întreaga durată a studiului. Aceste înregistrări vor fi utilizate pentru a înregistra:
    • Administrarea medicamentului de studiu
    • Apariția atacului de AEE
  • Jurnalul electronic va fi utilizat și pentru a înregistra:
    • Utilizarea tratamentelor standard de îngrijire pentru AEE la cerere
    • Chestionare privind simptomele AEE și modul în care se simt participanții

Urmărire (până la patru săptămâni)

Angajament temporal (aproximativ)

Vizită la centru: 20 min.

SAU

Vizită virtuală: 5 min.

Intrări în jurnalul electronic: 2 min./zi

După finalizarea perioadei de tratament, participanții pot fi eligibili pentru a intra într-un studiu de extensie numit HAE CHAPTER-4 Study. În cadrul HAE CHAPTER-4 Study, toți participanții vor lua zilnic deucrictibant în mod gratuit, pentru a evalua efectele utilizării pe termen lung. Nu există placebo în HAE CHAPTER-4 Study.

Pentru participanții care intră în HAE CHAPTER-4 Study, se poate renunța la perioada de urmărire de patru săptămâni pentru HAE CHAPTER-3 Study.

Participanții care nu vor participa la HAE CHAPTER-4 Study vor avea o perioadă de urmărire de până la patru săptămâni pentru a verifica siguranța acestora. Aceasta include o vizită de sfârșit de studiu care are loc până la patru săptămâni după ultima doză de medicament de studiu a unui participant. În timpul acestei vizite, echipa de studiu va efectua evaluări finale pentru a verifica starea de sănătate a unui participant.

Pentru informații suplimentare, adresați-vă medicului dvs. sau contactați centrul participant la cercetare menționat aici.

HAE CHAPTER-4 Study

HAE CHAPTER-4 Study evaluează siguranța și eficacitatea deucrictibant ca potențial tratament preventiv pentru atacurile de AEE atunci când este luat sub formă de comprimat zilnic pe o perioadă lungă de timp. Acesta este un studiu-extensie, ceea ce înseamnă că toți participanții vor primi deucrictibant.

HAE CHAPTER-4 Study este un studiu de extensie de fază 3, ceea ce înseamnă că deucrictibant a fost deja testat în alte studii de cercetare clinică pentru AEE înainte și a demonstrat rezultate favorabile pentru eficacitate și siguranță.

Participarea la HAE CHAPTER-4 Study va dura până la doi ani și jumătate și vor exista vizite la centru dedicate. Unele vizite pot fi efectuate virtual prin telefon sau videoconferință.

Asistență legată de studiu

Toți participanții care se califică vor primi medicamentul de studiu și evaluările aferente studiului în mod gratuit și li se vor rambursa cheltuielile rezonabile asociate studiului, cum ar fi deplasarea și mesele. Centrul de studiu vă va explica în detaliu ce poate fi disponibil.

Găsiți un site participant

Despre medicamentul de studiu

Există o nevoie nesatisfăcută de medicamente orale (care se iau pe gură) care pot trata în mod eficace atacurile de AEE. În prezent, există două abordări privind gestionarea de AEE: tratamentul la cerere al atacurilor și prevenirea atacurilor (terapie profilactică). Acest studiu explorează efectele clinice ale unui medicament investigațional oral pentru AEE, administrat o dată pe zi, pentru a preveni eventual atacurile.

Găsiți un centru de cercetare participant

Vizualizați lista completă a locațiilor pentru a vedea dacă există un centru de studiu în apropierea dvs. Vă rugăm să reveniți curând pentru a vedea dacă a fost adăugat un centru din zona dvs.

Vizualizați toate locațiile

Centre de studiu active în prezent

Centre de studiu viitoare

Despre angioedemul ereditar

Angioedemul ereditar (AEE) este o afecțiune genetică rară, iar simptomele și frecvența atacurilor pot varia de la o persoană la alta. Unele persoane pot prezenta o erupție cutanată sau o senzație de furnicături într-o anumită zonă a corpului înainte de atacul de AEE. În general, atacurile de AEE cauzează umflarea pielii, a abdomenului și a gâtului.

Stresul sau traumatismele minore pot provoca un atac, dar umflarea apare adesea fără un factor declanșator cunoscut. AEE este adesea diagnosticat greșit inițial ca reacție alergică, dar medicamentele precum antihistaminicele nu reduc umflarea asociată cu atacurile de AEE.

Referință:

  1. haei.org/hae

Întrebări frecvente

Studiile de cercetare clinică, numite și studii clinice, analizează un medicament sau dispozitiv medical investigațional pentru a vedea dacă este sigur, cum funcționează în organism și dacă funcționează pentru tratarea unei anumite boli. Studiile de cercetare clinică sunt efectuate de medici care sunt responsabili pentru îngrijirea asociată studiului a participanților la studiu.

În majoritatea țărilor, autoritatea medicală de reglementare, cum ar fi Administrația pentru Alimente și Medicamente (FDA) din Statele Unite, necesită efectuarea mai multor faze de cercetare clinică pentru a înțelege mai bine siguranța și eficacitatea medicamentelor investigaționale noi și a anumitor dispozitive medicale.

Studiile de cercetare clinică trebuie aprobate de o comisie instituțională de analiză (CIA) sau de o comisie de etică (CE). CIE/CE este un grup responsabil să se asigure că drepturile și bunăstarea participanților la studiu sunt respectate. În plus, fiecare participant la studiu este monitorizat prin teste și prin examene medicale asociate studiului înainte, în timpul și uneori chiar după studiu.

Participarea la orice studiu de cercetare clinică este complet voluntară și participanții pot alege să părăsească studiul în orice moment și din orice motiv. Înainte de a părăsi studiul, participanții trebuie să discute această decizie cu medicul de studiu, care le va oferi informații despre cum să facă acest lucru în siguranță.

Înainte ca o persoană să poată participa la HAE CHAPTER-3 Study, aceasta va trebui mai întâi să participe la vizita (vizitele) de selecție pentru testele și evaluările inițiale, pentru a vedea dacă este eligibilă pentru participare. După ce au fost efectuate toate testele și evaluările necesare și dacă o persoană este eligibilă pentru participare, aceasta poate intra în studiu și i se poate administra medicamentul de studiu alocat (deucrictibant sau placebo).

Participarea la HAE CHAPTER-3 Study va dura până la nouă luni.

Găsiți un centru de studiu participant