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Se você ou seu(sua) filho(a) estiver convivendo com angioedema hereditário (AEH), você pode ser elegível para participar do HAE CHAPTER-3 Study.

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Objetivo do HAE CHAPTER-3 Study

O HAE CHAPTER-3 Study avalia a eficácia e a segurança de um medicamento experimental oral uma vez ao dia chamado deucrictibant em comparação a um placebo (uma substância que se parece com o deucrictibant mas não contém nenhum medicamento ativo) como uma nova opção terapêutica para prevenir crises de AEH.

Quem pode participar do estudo?

A diversidade na pesquisa clínica é importante. Este estudo pretende incluir participantes de diferentes origens para representar pessoas de vários gêneros sexuais, raças e etnias.

Para serem considerados para participação no HAE CHAPTER-3 Study, os indivíduos interessados devem:

  • ter 12 anos de idade ou mais;
  • ter um diagnóstico confirmado de AEH;
  • ter acesso, capacidade e experiência no uso do tratamento de rotina para AEH sob demanda para controlar crises de AEH.

Há outras exigências que o médico do estudo discutirá com você.

Sobre o HAE CHAPTER-3 Study

O HAE CHAPTER-3 Study é um estudo clínico para crianças e adultos que convivem com AEH. Os participantes serão randomizados para receber deucritibant ou um placebo, com maior chance de receber deucritibant . Este é um estudo de fase 3, o que significa que o deucrictibant já foi testado em outros estudos clínicos de AEH antes e mostrou resultados favoráveis para a eficácia e segurança.

Deucrictibant e placebo são ambos administrados na forma de comprimidos tomados por via oral uma vez ao dia. Se um participante apresentar uma crise de AEH, ele poderá usar seu medicamento de tratamento de rotina para AEH sob demanda.

A participação no HAE CHAPTER-3 Study terá duração de até nove meses e incluirá várias visitas. Algumas visitas podem ser realizadas virtualmente por telefone ou videoconferência. As visitas remotas, nas quais um enfermeiro domiciliar visita o participante, também são possíveis (se permitido pelo hospital e pelas exigências regulatórias locais).

O estudo incluirá três períodos:

Triagem (até 10 semanas)

Compromisso de tempo (aproximado)

Visita de triagem no centro: 1,5 h.

Telefonemas do centro: 5 min/semana

Inserções no eDiary: 2 min/dia

Para confirmar a elegibilidade para o estudo, os possíveis participantes serão submetidos a uma visita de triagem no centro de estudo e concluirão um período de triagem de, no máximo, 10 semanas para avaliar o AEH de um participante. Durante o período de triagem, os participantes registrarão suas crises de AEH em um diário eletrônico (eDiary). Além disso, os participantes farão ligações telefônicas semanais com o centro de pesquisa. Se a elegibilidade for confirmada, o período de tratamento começará.

Tratamento (24 semanas)

Compromisso de tempo (aproximado)

Visitas no centro: 1,5 hora cada

Visitas virtuais: 5 min cada

Inserções no eDiary: 2 min/dia

Haverá visitas do estudo no centro e visitas virtuais que podem ser realizadas por telefone ou videoconferência. As visitas remotas, nas quais um enfermeiro domiciliar visita o participante, também são possíveis (se permitido pelo hospital e pelas exigências regulatórias locais). Durante 24 semanas, os participantes tomarão o medicamento do estudo atribuído a eles (deucrictibant ou placebo) uma vez ao dia por volta do mesmo horário todos os dias e registrarão a ingestão no eDiary. Se um participante tiver uma crise de AEH, ele poderá tomar seu medicamento de tratamento de rotina para AEH sob demanda.

  • O eDiary deve ser preenchido diariamente durante todo o estudo. Essas entradas serão usadas para registrar:
    • Ingestão do medicamento do estudo
    • Ocorrência de crise de AEH
  • O eDiary também será usado para registrar:
    • Uso de tratamentos de rotina para AEH sob demanda
    • Questionários sobre sintomas de AEH e como os participantes estão se sentindo

Acompanhamento (até quatro semanas)

Compromisso de tempo (aproximado)

Visita no centro: 20 min

OU

Visita virtual: 5 min

Inserções no eDiary: 2 min/dia

Após a conclusão do período de tratamento, os participantes podem ser elegíveis para participar de um estudo de extensão chamado HAE CHAPTER-4 Study. No HAE CHAPTER-4 Study, todos os participantes receberão deucrictibant diariamente, sem nenhum custo, para avaliar os efeitos do uso em longo prazo. Não há placebo no HAE CHAPTER-4 Study.

Para os participantes que ingressarem no HAE CHAPTER-4 Study, o período de acompanhamento de quatro semanas para o HAE CHAPTER-3 Study pode ser dispensado.

Os participantes que não ingressarem no HAE CHAPTER-4 Study terão um período de acompanhamento de até quatro semanas para verificar sua segurança. Isso inclui uma visita de fim do estudo que acontece até quatro semanas após a última dose do medicamento do estudo do participante. Durante essa visita, a equipe do estudo realizará as avaliações finais para verificar a saúde de um participante.

Para mais informações, converse com seu médico ou entre em contato o centro do estudo participante.

HAE CHAPTER-4 Study

O HAE CHAPTER-4 Study avalia a segurança e a eficácia do deucrictibant como um possível tratamento preventivo para crises de AEH quando tomado na forma de comprimido diário por um longo período de tempo. Este é um estudo de extensão, o que significa que todos os participantes receberão deucrictibant.

O HAE CHAPTER-4 Study é um estudo de extensão de fase 3, o que significa que o deucrictibant já foi testado em outros estudos clínicos de AEH antes e mostrou resultados favoráveis quanto à eficácia e segurança.

A participação no HAE CHAPTER-4 Study terá duração de até dois anos e meio, e haverá visitas dedicadas no centro. Algumas visitas podem ser realizadas virtualmente por telefone ou videoconferência.

Sobre o medicamento experimental

Há uma necessidade não atendida de medicamentos orais (tomados pela boca) que possam tratar eficazmente as crises de AEH. Atualmente, existem duas abordagens para o tratamento do AEH: tratamento de crises sob demanda e prevenção de crises (terapia profilática). Este estudo está explorando os efeitos clínicos de um medicamento experimental oral para AEH, administrado uma vez ao dia, para potencialmente prevenir crises.

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Sobre o angioedema hereditário

O angioedema hereditário (HAE) é uma condição genética rara e os sintomas e a frequência das crises podem variar de pessoa para pessoa. Algumas pessoas podem ter uma erupção cutânea ou uma sensação de formigamento em uma área específica do corpo antes da crise de HAE. Geralmente, as crises de HAE causam inchaço da pele, abdômen e garganta.

Um pequeno estresse ou trauma pode provocar uma crise, mas o inchaço geralmente ocorre sem um desencadeador conhecido. O AEH é frequentemente diagnosticado erroneamente como uma reação alérgica, mas medicamentos como anti-histamínicos não reduzem o inchaço associado às crises de AEH.

Referência:

  1. haei.org/hae

Perguntas frequentes

Um estudo de pesquisa, também chamado de estudo clínico, investiga se um medicamento experimental ou dispositivo médico é seguro, como atua no organismo e se serve para tratar uma doença específica. Estudos clínicos são conduzidos por médicos responsáveis pelos cuidados relacionados ao estudo dos participantes do estudo.

Na maioria dos países, a autoridade regulatória de saúde, como a Agência de Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (Food and Drug Administration, FDA), exige que várias fases da pesquisa clínica sejam realizadas para entender melhor a segurança e a eficácia de novos medicamentos experimentais e certos dispositivos médicos.

Os estudos clínicos precisam ser avaliados pela Comissão Nacional de Ética em Pesquisa (CONEP) e por um Comitê de Ética em Pesquisa (CEP). Um CEP é um grupo responsável por ajudar a proteger os direitos e o bem-estar dos participantes do estudo. Além disso, cada participante do estudo é monitorado através de exames médicos e testes exigidos pelo estudo antes, durante e, às vezes, até mesmo depois do estudo.

A participação em qualquer estudo clínico é completamente voluntária e os participantes podem se retirar do estudo clínico a qualquer momento, por qualquer motivo. Antes de deixar o estudo, os participantes devem discutir essa decisão com o médico do estudo, que lhes dará informações sobre como fazer isso com segurança.

Antes de poder participar do HAE CHAPTER-3 Study, primeiro os participantes precisarão preencher o termo de consentimento e comparecer à(s) visita(s) de triagem para exames e avaliações iniciais para verificar se são elegíveis para participar. Depois que todos os exames e avaliações necessários tiverem sido concluídos, se um indivíduo for qualificado para participar, ele pode entrar no estudo e receber o medicamento do estudo atribuído (deucrictibant ou placebo).

A participação no HAE CHAPTER-3 Study terá duração de até nove meses.

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