pl•pl

Dołącz do badania nad potencjalną nową opcją leczenia HAE.

Jeżeli Ty lub Twoje dziecko chorujecie na wrodzony obrzęk naczynioruchowy (HAE), możecie kwalifikować się do udziału w badaniu HAE CHAPTER-3 Study.

Dowiedz się więcej o tym badaniu

Znajdź ośrodek uczestniczący w badaniu

Cel badania HAE CHAPTER-3 Study

Badanie HAE CHAPTER-3 Study ocenia skuteczność i bezpieczeństwo eksperymentalnego leku doustnego podawanego raz na dobę o nazwie deucrictibant w porównaniu z placebo (substancją, która wygląda tak samo jak deucrictibant, ale nie zawiera aktywnego leku) jako nową opcję terapeutyczną zapobiegającą atakom HAE.

Kto może wziąć udział w badaniu?

Różnorodność w badaniach klinicznych jest ważna. Do badania planuje się włączenie osób z różnych środowisk, aby zapewnić reprezentację różnych płci, rasy i pochodzenia etnicznego.

Aby móc kwalifikować się do udziału w badaniu HAE CHAPTER-3 Study, zainteresowane osoby muszą spełniać następujące wymogi:

  • wiek co najmniej 12 lat;
  • potwierdzone rozpoznanie HAE;
  • dostęp do standardowego leczenia doraźnego HAE oraz możliwość i doświadczenie w jego stosowaniu w celu opanowania ataków HAE.

Istnieją inne wymogi, które lekarz prowadzący badanie omówi z uczestnikiem.

Informacje na temat badania HAE CHAPTER-3 Study

Badanie HAE CHAPTER-3 Study to kliniczne badanie naukowe dla dzieci i osób dorosłych z HAE. Uczestnicy zostaną zrandomizowani do grupy otrzymującej deucrictibant lub placebo, przy czym będą mieć większe szanse na otrzymywanie deucrictibantu. Jest to badanie fazy III, co oznacza, że deucrictibant był już wcześniej badany w innych badaniach naukowych nad HAE i wykazał korzystne wyniki pod względem bezpieczeństwa i skuteczności.

Deucrictibant i placebo są podawane w postaci tabletek, które będą przyjmowane doustnie raz na dobę. Jeśli u uczestnika wystąpi atak HAE, będzie on mógł stosować standardowe leczenie doraźne HAE.

Udział w badaniu HAE CHAPTER-3 Study potrwa maksymalnie dziewięć miesięcy, podczas których uczestnicy odbędą kilka wizyt. Niektóre wizyty mogą odbywać się zdalnie przez telefon lub wideokonferencję. Możliwe są również wizyty poza ośrodkiem, podczas których pielęgniarka środowiskowa odwiedza uczestnika w domu (jeśli jest to dozwolone zgodnie z zasadami obowiązującymi w szpitalu i lokalnymi przepisami).

Badanie będzie obejmować trzy okresy:

Okres przesiewowy (do 10 tygodni)

Czas poświęcany na udział w badaniu (w przybliżeniu)

Wizyta przesiewowa w ośrodku: 1,5 godz.

Rozmowy telefoniczne z personelem ośrodka: 5 min/tydzień

Wpisy w e-dzienniczku: 2 min/dzień

W celu potwierdzenia kwalifikacji do badania potencjalni uczestnicy odbędą wizytę przesiewową w ośrodku badawczym i ukończą okres przesiewowy trwający maksymalnie 10 tygodni w celu oceny HAE u uczestnika. W okresie przesiewowym uczestnicy będą zapisywać występujące u nich ataki HAE w dzienniczku elektronicznym (e-dzienniczku). Ponadto uczestnicy będą odbywać cotygodniowe rozmowy telefoniczne z personelem ośrodka badawczego. Po potwierdzeniu kwalifikacji do badania uczestnicy rozpoczną okres leczenia.

Leczenie (24 tygodnie)

Czas poświęcany na udział w badaniu (w przybliżeniu)

Wizyty w ośrodku: 1,5 godz. każda

Wizyty zdalne: 5 min każda

Wpisy w e-dzienniczku: 2 min/dzień

Uczestnicy będą odbywać wizyty w ośrodku badawczym i wizyty zdalne, które mogą zostać przeprowadzone przez telefon lub w formie wideokonferencji. Możliwe są również wizyty poza ośrodkiem, podczas których pielęgniarka środowiskowa odwiedza uczestnika w domu (jeśli jest to dozwolone zgodnie z zasadami obowiązującymi w szpitalu i lokalnymi przepisami). Przez 24 tygodnie uczestnicy będą przyjmować przydzielony im badany lek (deucrictibant lub placebo) raz na dobę mniej więcej o tej samej porze każdego dnia i zapisywać jego przyjęcie w e-dzienniczku. Jeżeli u uczestnika wystąpi atak HAE, może on przyjąć standardowe leczenie doraźne HAE.

  • E-dzienniczek należy wypełniać codziennie przez cały czas trwania badania. Wpisy w e-dzienniczku będą wypełniane w celu rejestrowania:
    • przyjmowania badanego leku;
    • występujących ataków HAE.
  • E-Dzienniczek będzie również służył do rejestrowania:
    • stosowania standardowego leczenia doraźnego ataków HAE;
    • kwestionariuszy dotyczących objawów HAE i samopoczucia uczestników.

Obserwacja kontrolna (do czterech tygodni)

Czas poświęcany na udział w badaniu (w przybliżeniu)

Wizyta w ośrodku: 20 min

LUB

Wizyta zdalna: 5 min

Wpisy w e-dzienniczku: 2 min/dzień

Po zakończeniu okresu leczenia uczestnicy mogą kwalifikować się do udziału w badaniu kontynuacyjnym o nazwie HAE CHAPTER-4 Study. W badaniu HAE CHAPTER-4 Study wszyscy uczestnicy będą otrzymywać codziennie deucrictibant, który będzie im zapewniany bezpłatnie, w celu oceny skutków jego długotrwałego stosowania. W badaniu HAE CHAPTER-4 Study placebo nie będzie stosowane.

W przypadku uczestników, którzy przystąpią do badania HAE CHAPTER-4 Study, czterotygodniowy okres obserwacji kontrolnej w ramach badania HAE CHAPTER-3 Study może zostać pominięty.

Uczestnicy, którzy nie wezmą udziału w badaniu HAE CHAPTER-4 Study, ukończą trwający do czterech tygodni okres obserwacji kontrolnej w celu sprawdzenia ich bezpieczeństwa. Obejmuje to jedną wizytę związaną z zakończeniem badania, która odbędzie się do czterech tygodni po przyjęciu przez uczestnika ostatniej dawki badanego leku. Podczas tej wizyty zespół badawczy przeprowadzi końcowe oceny w celu sprawdzenia stanu zdrowia uczestnika.

Aby uzyskać więcej informacji, należy porozmawiać ze swoim lekarzem lub skontaktować się z ośrodkiem badawczym zaangażowanym w badanie.

Badanie HAE CHAPTER-4 Study

Badanie HAE CHAPTER-4 Study ocenia bezpieczeństwo i skuteczność deucrictibantu jako potencjalnego leczenia profilaktycznego ataków HAE, gdy jest on przyjmowany w postaci tabletki codziennie przez długi czas. Jest to badanie kontynuacyjne, co oznacza, że wszyscy uczestnicy będą otrzymywać deucrictibant.

Badanie HAE CHAPTER-4 Study to badanie kontynuacyjne fazy III, co oznacza, że deucrictibant był już wcześniej badany w innych badaniach naukowych nad HAE i wykazał korzystne wyniki pod względem bezpieczeństwa i skuteczności.

Udział w badaniu HAE CHAPTER-4 Study potrwa do dwóch i pół roku i będzie wymagać przychodzenia na wizyty w ośrodku. Niektóre wizyty mogą odbywać się zdalnie przez telefon lub wideokonferencję.

Wsparcie związane z badaniem

Badany lek i oceny związane z badaniem będą zapewniane wszystkim kwalifikującym się uczestnikom bezpłatnie, a uczestnicy otrzymają zwrot uzasadnionych kosztów związanych z badaniem, takich jak koszty podróży i wyżywienia. Ośrodek badawczy wyjaśni dokładniej, jakie świadczenia mogą być dostępne.

Znajdź ośrodek uczestniczący w badaniu

Informacje o leku badanym

Istnieje niezaspokojona potrzeba stosowania leków doustnych, które mogą skutecznie leczyć ataki HAE. Obecnie istnieją dwa podejścia do postępowania w przypadku HAE: leczenie doraźne ataków i zapobieganie atakom (leczenie profilaktyczne). W tym badaniu ocenia się kliniczne skutki doustnego stosowania, raz na dobę, leku eksperymentalnego na HAE mającego na celu potencjalne zapobieganie atakom.

Znajdź ośrodek badawczy uczestniczący w badaniu

Zobacz pełną listę lokalizacji, aby sprawdzić, czy w pobliżu znajduje się ośrodek badawczy. Sprawdź ponownie, czy dodano ośrodek w Twojej okolicy.

Zobacz wszystkie lokalizacje

Lokalizacje aktywnych ośrodków

Lokalizacje przyszłych ośrodków

Informacje na temat dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego

Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE) jest rzadką chorobą genetyczną, a objawy i częstość ataków mogą się różnić w zależności od osoby. U niektórych osób przed atakiem HAE może wystąpić wysypka lub uczucie mrowienia w określonym obszarze ciała. Ataki HAE zazwyczaj powodują obrzęk skóry, brzucha i gardła.

Niewielki stres lub uraz mogą wywołać atak, jednak obrzęk często pojawia się bez znanego czynnika wyzwalającego. HAE jest często początkowo błędnie rozpoznawany jako reakcja alergiczna, ale leki przeciwhistaminowe nie zmniejszają obrzęku związanego z atakami HAE.

Piśmiennictwo:

  1. haei.org/hae

Często zadawane pytania

W ramach naukowych badań klinicznych, zwanych również badaniami klinicznymi, ocenia się lek badany lub wyrób medyczny, aby móc sprawdzić bezpieczeństwo jego stosowania, jego wpływ na organizm oraz jego skuteczność w leczeniu określonej choroby. Badania kliniczne są prowadzone przez lekarzy odpowiedzialnych za związaną z badaniem opiekę nad uczestnikami badania.

W większości krajów organ nadzorczy ds. zdrowia, taki jak Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) w Stanach Zjednoczonych, wymaga przeprowadzenia kilku faz badań klinicznych w celu lepszego zrozumienia bezpieczeństwa i skuteczności nowych leków eksperymentalnych i określonych wyrobów medycznych.

Kliniczne badania naukowe muszą zostać zatwierdzone przed komisję bioetyczną (KB). KB to zespół osób odpowiedzialny za zapewnienie ochrony praw i dobrostanu uczestników badania. Ponadto stan zdrowia każdego uczestnika badania jest monitorowany poprzez wykonywanie testów i badań medycznych związanych z badaniem przed rozpoczęciem, w trakcie i czasami nawet po zakończeniu badania.

Udział w każdym badaniu klinicznym jest całkowicie dobrowolny, a uczestnicy mogą zdecydować się na opuszczenie badania w dowolnym momencie, z dowolnej przyczyny. Przed opuszczeniem badania uczestnicy powinni omówić tę decyzję z lekarzem prowadzącym badanie, który przekaże im informacje na temat bezpiecznego postępowania.

Przed wzięciem udziału w badaniu HAE CHAPTER-3 Study uczestnik musi najpierw odbyć wizytę przesiewową (wizyty przesiewowe) w celu podpisania formularza świadomej zgody i poddania się wstępnym badaniom i ocenom na potrzeby sprawdzenia, czy kwalifikuje się do udziału w badaniu. Po zakończeniu wszystkich niezbędnych testów i ocen zakwalifikowana osoba może zostać włączona do badania i otrzymać przydzielone badane leczenie (deucrictibant lub placebo).

Udział w badaniu HAE CHAPTER-3 Study potrwa maksymalnie dziewięć miesięcy.

Znajdź ośrodek uczestniczący w badaniu