의사용

임상시험 목적

HAE CHAPTER-3 Study는 HAE가 있는 성인들 및 청소년들에서 유전성 혈관부종(HAE) 발작을 예방하기 위한 예방 요법으로 deucrictibant라는 임상시험용 약물의 유효성 및 안전성을 위약과 비교하여 평가하고 있습니다.

Deucrictibant와 위약은 모두 1일 1회 경구로 복용하는 정제 형태로 투여됩니다. 참여자들은 2:1의 비율로 deucrictibant 또는 위약을 투여받도록 무작위 배정될 것입니다. 참여자가 HAE 발작을 경험하는 경우, 그들은 표준 치료에 따른 주문형 HAE 약물을 사용할 수 있을 것입니다.

임상시험 기간

HAE CHAPTER-3 Study 참여는 최대 9개월 동안 지속될 수 있습니다. 여기에는 스크리닝 기간(최대 10주), 투여 기간(24주), 및 추적관찰 기간(최대 4주)이 포함됩니다. 참여자들은 몇 번의 방문은 임상시험 병원을 직접 방문하게 되며, 다른 방문은 전화 또는 화상 회의를 통해 가상으로 실시될 수 있습니다. 가정 방문 간호사가 참여자를 방문하는 원격 방문도 가능합니다(병원 및 현지 규제 요건에 의해 허용되는 경우).

24주 투여 기간을 완료하는 참여자들은 deucrictibant를 계속 평가하게 될 HAE CHAPTER-4 Study라는 연장 임상시험에 참여할 자격이 있을 수 있습니다.

deucrictibant에 대해

Deucrictibant는 치료 가능성이 높은 경구용 생체이용 가능 소분자 브라디키닌 B2 수용체 길항제입니다. 현재, HAE에 대해 승인된 효과적인 예방적 치료제의 대부분은 피하 주사 또는 정맥 내 주입으로, 경구 치료제는 한 가지입니다. HAE 환자들은 더 많은 경구 치료 옵션에 대한 욕구를 표현했습니다.

HAE가 있는 사람들에서, 낮은 수치의 혈액 내 C1-inhibitor는 브라디키닌이라는 단백질 양의 증가를 유발합니다. 이러한 브라디키닌의 증가는 HAE 부종이라는 고통스러운 증상을 유발합니다. Deucrictibant는 브라디키닌의 효과를 차단하고 발작 증상의 진행을 피해 발작의 해소로 이어지도록 설계되었습니다.

주요 적합성 기준

선정 기준

스크리닝 시 만 12세 이상의 남성 또는 여성 환자들
다음 모두에 기반하여 HAE 진단을 받음:
- HAE와 일치하는 문서화된 임상 병력(담마진을 동반하지 않은 피부 또는 점막하, 비소양성 부종)
- 다음 중 최소 1가지:
  - 첫 혈관부종 증상 발생 보고 시 연령 ≤ 만 30세
  - HAE와 일치하는 가족력
  - 정상 범위 내 C1q
- 진단 검사 결과 HAE 확진:
  - 스크리닝 절차의 일부로 중앙 실험실에서 실시한 발색 분석에서 C1 에스테라아제 억제제(C1INH) 기능 수치가 정상 수치의 < 50%로 나타나야 함
스크리닝 전 연속 3개월(또는 예방적 치료 시작 전 3개월) 이내에 최소 3회의 HAE 발작 병력이 있음
HAE 발작을 효과적으로 관리하기 위해 표준 치료에 따른 주문형 HAE 치료 사용에 대한 접근성 및 능력이 있음
매일 전자일지(eDiary)에 데이터를 기록할 수 있음

제외 기준

임신 중이거나, 임신할 계획이 있거나, 모유 수유 중인 모든 여성
HAE 이외의 혈관부종 진단
스크리닝 4주 이내에 전신 흡수가 되는 안지오텐신 전환 효소(ACE) 억제제 또는 에스트로겐 함유 의약품(예: 경구 피임약 또는 호르몬 대체 요법) 노출
시험자가 판단하기에 참여자의 안전 또는 임상시험 참여 능력을 방해할 일체의 임상적으로 유의한 동반 질환 또는 전신 기능 장애(예: 심혈관, 위장관, 신장, 신경학적, 호흡기계)
무작위배정 시점으로부터 지난 30일 또는 5번의 반감기(둘 중 더 긴 기간) 이내에, 클리트로마이신, 이트라코나졸, 케토코나졸, 리토나비르와 같은 CYP3A4의 중간 및 강력한 억제제/유도제인 병용 의약품 사용

이전에 deucrictibant 주문형 치료제를 사용한 HAE 임상시험(RAPIDe 임상시험)에 참여한 참여자들은 본 임상시험을 위한 스크리닝에 적합할 수 있습니다. 추가적인 적합성 기준이 적용됩니다.

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