HAE에 대한 잠재적인 새로운 치료 옵션을 자세히 살펴보는 과정에 참여하십시오

귀하 또는 귀하의 자녀가 유전성 혈관부종(HAE)을 앓고 있는 경우, 귀하는 HAE CHAPTER-3 Study에 참여할 자격이 있을 수 있습니다.

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HAE CHAPTER-3 Study의 목적

HAE CHAPTER-3 Study는 HAE 발작을 예방하기 위한 새로운 치료 옵션으로 deucrictibant라는 임상시험용 1일 1회 경구 약물의 유효성 및 안전성을 위약(deucrictibant와 똑같이 생겼지만 약물이 들어 있지 않은 물질)과 비교하여 평가하고 있습니다.

누가 임상시험에 참여할 수 있습니까?

임상 연구에서 다양성은 중요합니다. 본 임상시험은 다양한 성별, 인종, 및 민족의 사람들을 대표하도록 다양한 배경을 가진 개인들을 포함시키고자 합니다.

HAE CHAPTER-3 Study 참여를 고려하려면, 관심 있는 개인들은 다음 기준을 반드시 충족해야 합니다:

  • 만 12세 이상이어야 함
  • HAE 확진을 받음
  • HAE 발작 관리를 위한 표준 치료에 따른 주문형 HAE 치료 사용에 대한 접근성, 능력, 및 경험이 있음

임상시험 의사가 귀하와 상의할 다른 요건들이 있습니다.

HAE CHAPTER-3 Study에 대해

HAE CHAPTER-3 Study는 HAE를 가지고 살아가는 아동과 성인들을 위한 임상시험입니다. 참여자들은 deucrictibant 또는 위약을 투여받도록 무작위 배정되며, deucrictibant를 투여받을 확률이 더 높습니다. 이는 제3상 임상시험으로, 이는 deucrictibant가 이전에 다른 HAE 임상시험에서 이미 시험되었으며 유효성 및 안전성에 대해 긍정적인 결과를 보였음을을 의미합니다.

Deucrictibant와 위약은 모두 1일 1회 경구로 복용하는 정제 형태로 투여됩니다. 참여자가 HAE 발작을 경험하는 경우, 그들은 표준 치료에 따른 주문형 HAE 약물을 사용할 수 있을 것입니다.

HAE CHAPTER-3 Study 참여는 최대 9개월 동안 지속되며 여러 번의 방문이 포함될 것입니다. 일부 방문은 전화 또는 화상 회의를 통해 가상으로 실시될 수 있습니다. 가정 방문 간호사가 참여자를 방문하는 원격 방문도 가능합니다(병원 및 현지 규제 요건에 의해 허용되는 경우).

이 임상시험은 세 가지 기간을 포함할 것입니다:

스크리닝(최대 10주)

소요 시간(대략)

실시기관 스크리닝 방문: 1.5시간

실시기관 전화 통화: 5분/주

전자일지 입력: 2분/일

임상시험 적합성을 확인하기 위해, 잠재적 참여자들은 실시기관에서 스크리닝 방문을 실시하고 참여자의 HAE를 평가하기 위해 최대 10주의 스크리닝 기간을 완료할 것입니다. 스크리닝 기간 동안, 참여자들은 전자 일지(eDiary)에 HAE 발작을 기록할 것입니다. 이외에도, 참여자들은 실시기관과 매주 전화 통화를 하게 될 것입니다. 적합성이 확인되면, 투여 기간이 시작될 것입니다.

투여(24주)

소요 시간(대략)

실시기관 방문: 각 1.5시간

가상 방문: 각 5분

전자일지 입력: 2분/일

실시기관 방문 및 전화 또는 화상회의로 실시될 수 있는 실시기관 가상 방문이 있을 것입니다. 가정 방문 간호사가 참여자를 방문하는 원격 방문도 가능합니다(병원 및 현지 규제 요건에 의해 허용되는 경우). 24주 동안, 참여자들은 배정된 시험약(deucrictibant 또는 위약)을 매일 대략 동일한 시간에 1일 1회 복용하고 전자일지에 복용량을 기록할 것입니다. 참여자가 HAE 발작을 경험하는 경우, 그들은 표준 치료에 따른 주문형 HAE 약물을 복용할 수 있습니다.

  • 전자일지는 전체 임상시험 기간 동안 매일 작성되어야 합니다. 이러한 입력은 다음을 기록하는 데 사용될 것입니다:
    • 시험약 복용
    • HAE 발작 발생
  • 전자일지는 또한 다음을 기록하는 데 사용될 것입니다:
    • 표준치료에 따른 주문형 HAE 치료 사용
    • HAE 증상 및 참여자들의 상태에 대한 설문지

추적관찰(최대 4주)

소요 시간(대략)

실시기관 방문: 20분

또는

가상 방문: 5분

전자일지 입력: 2분/일

투여 기간을 완료한 후, 참여자들은 HAE CHAPTER-4 Study라는 연장 임상시험에 참여할 자격이 있을 수 있습니다. HAE CHAPTER-4 Study에서는, 장기 사용의 영향을 평가하기 위해 모든 참여자가 매일 무료로 deucrictibant를 투여받게 될 것입니다. HAE CHAPTER-4 Study에는 위약이 없습니다.

HAE CHAPTER-4 Study에 참여하는 참여자들의 경우, HAE CHAPTER-3 Study의 4주 추적관찰 기간이 면제될 수 있습니다.

HAE CHAPTER-4 Study에 참여하지 않는 참여자들은 안전성을 확인하기 위해 최대 4주의 추적관찰 기간을 갖게 될 것입니다. 여기에는 참여자의 마지막 시험약 투여 후 최대 4주 시점에 이루어지는 1회의 시험 종료 방문이 포함됩니다. 이 방문 동안, 연구진은 참여자의 건강을 확인하기 위해 최종 평가를 실시할 것입니다.

자세한 정보는, 귀하의 의사에게 이야기하거나 참여 중인 실시기관에 문의하십시오.

HAE CHAPTER-4 Study

HAE CHAPTER-4 Study는 HAE 발작에 대한 잠재적 예방 치료제로서 deucrictibant를 장기간에 걸쳐 1일 1회 정제로 복용 시의 안전성과 유효성을 평가하고 있습니다. 이는 연장 임상시험으로, 이는 모든 참여자가 deucrictibant를 투여받게 될 것임을 의미합니다.

HAE CHAPTER-4 Study는 제3상 연장 임상시험으로, 이는 deucrictibant가 이전에 다른 HAE 임상시험에서 이미 시험되었으며 유효성 및 안전성에 대해 긍정적인 결과를 보였음을 의미합니다.

HAE CHAPTER-4 Study 참여는 최대 2년 반 동안 지속될 것이며, 전용 실시기관 방문이 있을 것입니다. 일부 방문은 전화 또는 화상 회의를 통해 가상으로 실시될 수 있습니다.

시험약에 대해

HAE 발작을 효과적으로 치료할 수 있는 (입으로 복용하는) 경구약에 대한 충족되지 않은 요구가 존재합니다. 현재 HAE 관리에는 발작에 대한 주문형 치료법과 발작 예방(예방적 요법)의 두 가지 접근법이 있습니다. 본 임상시험은 잠재적으로 발작을 예방하기 위한 임상시험용 경구 1일 1회 의약품의 임상 효과를 탐색하고 있습니다.

참여 중인 실시기관 찾기

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유전성 혈관부종에 대해

유전성 혈관부종(HAE)은 희귀한 유전 질환이며, 발작의 증상과 빈도는 사람마다 다를 수 있습니다. 어떤 사람들은 HAE 발작 전에 신체의 특정 부위에 발진이 생기거나 얼얼한 느낌을 경험할 수도 있습니다. 일반적으로, HAE 발작은 피부, 복부, 및 인후의 부기를 유발합니다.

경미한 스트레스나 외상은 발작을 유발할 수 있지만, 부기는 알려진 유발 요인 없이 발생하는 경우가 많습니다. HAE는 초기에 알레르기 반응으로 잘못 진단되는 경우가 많지만, 항히스타민제와 같은 의약품은 HAE 발작과 관련된 부기를 감소시키지 않습니다.

참고문헌:

  1. haei.org/hae

자주 묻는 질문

임상 시험이라고도 불리는 임상 연구는 임상시험용 약물이나 의료 기기가 안전한지, 신체에서 어떻게 작용하는지, 그리도 특정 질병을 치료하는 데 효과가 있는지 알아보는 것입니다. 임상시험은 의사들이 수행하는 데, 그들은 임상시험 참여자들의 임상시험 관련 관리를 담당합니다.

대부분의 국가에서, 미국 식품의약청(FDA) 및 유럽 연합의 유럽의약품청(EMA)과 같은 규제 보건당국에서는, 새로운 임상시험용 약물과 특정 의료기기의 유효성 및 안전성을 보다 잘 이해하기 위해, 여러 단계의 임상시험을 수행할 것을 요구합니다.

임상 연구는 임상시험 심사위원회(IRB) 또는 윤리위원회(EC)의 승인을 반드시 받아야 합니다. IRB/EC는 임상시험 참여자의 권리 및 복지를 보호할 수 있도록 책임을 지는 그룹입니다. 이외에도, 모든 임상시험 참여자는 임상시험 전, 임상시험 중, 그리고 때로는 임상시험 후에도, 임상시험과 관련된 의학적 검사 및 검진을 통해 모니터링을 받습니다.

모든 임상 연구 참여는 전적으로 자발적이며, 참여자들은 언제든지 어떤 이유로든 임상시험 참여를 중단하기로 선택할 수 있습니다. 임상시험 참여를 중단하기 전에, 참여자들은 임상시험 의사와 이 결정에 대해 상의해야 하며, 임상시험 의사는 이를 안전하게 수행하는 방법에 대한 정보를 제공할 것입니다.

개인이 HAE CHAPTER-3 Study에 참여하기 전에, 그들은 먼저 동의서를 작성하고 참여에 적합한지 알아보는 초기 검사 및 평가를 위한 스크리닝 방문(들)에 참여해야 할 것입니다. 필요한 모든 검사 및 평가가 완료된 후, 참여할 자격이 있는 개인의 경우, 임상시험에 참여하여 배정된 시험약(deucrictibant 또는 위약)을 받을 수 있습니다.

HAE CHAPTER-3 Study 참여는 최대 9개월 동안 지속될 것입니다.

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