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Se Lei o Suo/a figlio/a soffre di angioedema ereditario (AEE), potrebbe essere idoneo/a a partecipare allo studio HAE CHAPTER-3 Study.

Maggiori informazioni sullo studio

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Scopo dello studio HAE CHAPTER-3 Study

Lo studio HAE CHAPTER-3 Study sta valutando l’efficacia e la sicurezza di un farmaco sperimentale da assumere per via orale una volta al giorno chiamato deucrictibant rispetto a un placebo (una sostanza che ha lo stesso aspetto di deucrictibant ma non contiene alcun farmaco attivo) come nuova opzione terapeutica per prevenire gli attacchi di AEE.

Chi può partecipare allo studio?

La diversità nella ricerca clinica è importante. Questo studio sta cercando di includere individui di provenienze diverse affinché rappresentino persone di sesso, razza ed etnia diversi.

Per essere presi in considerazione per la partecipazione allo studio HAE CHAPTER-3 Study, i soggetti interessati devono:

  • Avere almeno 12 anni di età
  • Avere una diagnosi confermata di AEE
  • Avere accesso, capacità ed esperienza nell’uso del trattamento standard di cura al bisogno per gestire gli attacchi di AEE

Vi sono altri requisiti di cui il medico dello studio discuterà con Lei.

Informazioni sullo studio HAE CHAPTER-3 Study

HAE CHAPTER-3 Study è uno studio di ricerca clinica per bambini e adulti affetti da AEE. I partecipanti saranno randomizzati a ricevere deucrictibant o un placebo, con una maggiore probabilità di ricevere deucrictibant. Si tratta di uno studio di fase 3, il che significa che deucrictibant è già stato testato in altri studi di ricerca clinica sull’AEE in precedenza e ha mostrato risultati favorevoli in termini di efficacia e sicurezza.

Deucrictibant e il placebo sono entrambi somministrati sotto forma di compresse da assumere per via orale una volta al giorno. Se un/a partecipante manifesta un attacco di AEE, sarà in grado di utilizzare il proprio farmaco standard di cura al bisogno per l’AEE.

La partecipazione allo studio HAE CHAPTER-3 Study durerà fino a nove mesi e prevede diverse visite. Alcune visite possono essere eseguite virtualmente per telefono o in videoconferenza. Sono possibili anche visite da remoto, in cui un infermiere domiciliare si reca dal/la partecipante (se consentito dai requisiti normativi dell’ospedale e locali).

Lo studio prevede tre periodi:

Screening (fino a 10 settimane)

Impegno in termini di tempo (approssimativo)

Visita di screening presso il centro: 1,5 ore.

Telefonate dal centro: 5 min/settimana

Voci dell’eDiary: 2 min/giorno

Per confermare l’idoneità allo studio, i potenziali partecipanti saranno sottoposti a una visita di screening presso il centro dello studio e completeranno un periodo di screening di massimo 10 settimane per valutare l’AEE di un/a partecipante. Durante il periodo di screening, i partecipanti registreranno gli attacchi di AEE in un diario elettronico (eDiary). Inoltre, i partecipanti riceveranno telefonate settimanali dal centro di ricerca. Se viene confermata l’idoneità, avrà inizio il periodo di trattamento.

Trattamento (24 settimane)

Impegno in termini di tempo (approssimativo)

Visite presso il centro: 1,5 ore ciascuna

Visite virtuali: 5 min ciascuna

Voci dell’eDiary: 2 min/giorno

Ci saranno visite dello studio presso il centro e visite virtuali che possono essere eseguite per telefono o tramite videoconferenza. Sono possibili anche visite da remoto, in cui un infermiere domiciliare si reca dal/la partecipante (se consentito dai requisiti normativi dell’ospedale e locali). Per 24 settimane, i partecipanti assumeranno il farmaco dello studio loro assegnato (deucrictibant o placebo) una volta al giorno all’incirca alla stessa ora ogni giorno e ne registreranno l’assunzione nell’eDiary. Se un/a partecipante ha un attacco di AEE, può assumere il proprio farmaco standard di cura al bisogno per l’AEE.

  • L’eDiary deve essere compilato ogni giorno per tutta la durata dello studio. Queste voci saranno utilizzate per registrare:
    • Assunzione del farmaco dello studio
    • Insorgenza di attacchi di AEE
  • L’eDiary sarà utilizzato anche per registrare:
    • Uso di trattamenti standard di cura al bisogno per l’AEE
    • Questionari sui sintomi dell’AEE e su come si sentono i partecipanti

Follow-up (fino a quattro settimane)

Impegno in termini di tempo (approssimativo)

Visita presso il centro: 20 min.

OPPURE

Visita virtuale: 5 min.

Voci dell’eDiary: 2 min/giorno

Dopo aver completato il periodo di trattamento, i partecipanti potrebbero essere idonei a partecipare a uno studio di estensione chiamato HAE CHAPTER-4 Study. Nello studio HAE CHAPTER-4 Study, tutti i partecipanti riceveranno deucrictibant ogni giorno a titolo gratuito per valutare gli effetti dell’uso a lungo termine. Nello studio HAE CHAPTER-4 Study non vi è alcun placebo.

Per i partecipanti che accedono allo studio HAE CHAPTER-4 Study, il periodo di follow-up di quattro settimane per lo studio HAE CHAPTER-3 Study potrebbe essere escluso.

I partecipanti che non accedono allo studio HAE CHAPTER-4 Study saranno sottoposti a un periodo di follow-up di massimo quattro settimane per controllare la loro sicurezza. Ciò include una visita di fine studio che avrà luogo fino a quattro settimane dopo l’ultima dose di farmaco dello studio assunta da un/a partecipante. Durante questa visita, il personale dello studio eseguirà delle valutazioni finali per controllare lo stato di salute di un/a partecipante.

Per maggiori informazioni, si rivolga al Suo medico oppure contatti un centro di ricerca partecipante.

Lo studio HAE CHAPTER-4 Study

Lo studio HAE CHAPTER-4 Study sta valutando la sicurezza e l’efficacia di deucrictibant come potenziale trattamento preventivo per gli attacchi di AEE quando viene assunto come compressa giornaliera per un lungo periodo di tempo. Questo è uno studio di estensione, il che significa che tutti i partecipanti riceveranno deucrictibant.

HAE CHAPTER-4 Study è uno studio di estensione di fase 3, il che significa che deucrictibant è già stato testato in altri studi di ricerca clinica sull’AEE in precedenza e ha mostrato risultati favorevoli in termini di efficacia e sicurezza.

La partecipazione allo studio HAE CHAPTER-4 Study durerà fino a due anni e mezzo e vi saranno visite dedicate presso il centro. Alcune visite possono essere eseguite virtualmente per telefono o in videoconferenza.

Supporto correlato allo studio

Tutti i partecipanti idonei riceveranno il farmaco dello studio e le valutazioni correlate allo studio a titolo gratuito e saranno rimborsati per le ragionevoli spese correlate allo studio, come le spese di viaggio e pasti. Il centro dello studio Le spiegherà ulteriormente cosa potrebbe essere disponibile.

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Informazioni sul farmaco dello studio

Vi è un’esigenza insoddisfatta di farmaci orali (da assumere per bocca) che possano trattare efficacemente gli attacchi di AEE. Attualmente vi sono due approcci alla gestione dell’AEE: trattamento al bisogno degli attacchi e prevenzione degli attacchi (terapia profilattica). Questo studio sta esplorando gli effetti clinici di un farmaco sperimentale orale per l’AEE da assumere una volta al giorno per la possibile prevenzione degli attacchi.

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Informazioni sull’angioedema ereditario

L’angioedema ereditario (AEE) è una rara condizione genetica e i sintomi e la frequenza degli attacchi possono variare da persona a persona. Alcune persone possono sviluppare un’eruzione cutanea o avvertire una sensazione di formicolio in una specifica area del corpo prima dell’attacco di AEE. Generalmente, gli attacchi di AEE causano gonfiore della pelle, dell’addome e della gola.

Un attacco può essere causato da stress o traumi minori, ma il gonfiore spesso si verifica senza un fattore scatenante noto. L’AEE viene spesso inizialmente diagnosticato in maniera errata come reazione allergica, ma farmaci come gli antistaminici non riducono il gonfiore associato agli attacchi di AEE.

Riferimento:

  1. haei.org/hae

Domande frequenti

Gli studi di ricerca clinica, chiamati anche sperimentazioni cliniche, esaminano un farmaco sperimentale o un dispositivo medico per vedere se è sicuro, come funziona nell’organismo e se è utile per trattare una malattia specifica. Gli studi di ricerca clinica sono condotti da medici che sono responsabili delle cure correlate allo studio che vengono prestate ai partecipanti allo studio.

Nella maggior parte dei Paesi, l’autorità sanitaria regolatoria, come l’Ente statunitense preposto alla tutela di alimenti e medicinali (Food and Drug Administration, FDA) negli Stati Uniti, richiede che vengano eseguite diverse fasi di ricerca clinica per comprendere meglio la sicurezza e l’efficacia di nuovi farmaci sperimentali e alcuni dispositivi medici.

Gli studi di ricerca clinica devono essere approvati da un comitato di revisione istituzionale (Institutional Review Board, IRB) o comitato etico (CE). Un IRB/CE è un gruppo responsabile di aiutare a tutelare i diritti e il benessere dei partecipanti allo studio. Inoltre, ogni partecipante allo studio viene monitorato/a con esami medici correlati allo studio ed esami prima, durante, e talvolta anche dopo lo studio.

La partecipazione a qualsiasi studio di ricerca clinica è completamente volontaria, e i partecipanti possono scegliere di abbandonare lo studio in qualsiasi momento per qualsiasi motivo. Prima di lasciare lo studio, i partecipanti devono discutere di questa decisione con il medico dello studio che fornirà loro informazioni su come farlo in modo sicuro.

Prima di poter partecipare allo studio HAE CHAPTER-3 Study, dovranno innanzitutto compilare il modulo di consenso e presentarsi a una o più visite di screening per sottoporsi a una serie di esami e valutazioni iniziali finalizzati a verificare se sono idonei a partecipare. Una volta completati tutti gli esami e le valutazioni necessari e, se l’individuo è idoneo a partecipare, potrà accedere allo studio e ricevere il trattamento dello studio assegnato (deucrictibant o placebo).

La partecipazione allo studio HAE CHAPTER-3 Study durerà fino a nove mesi.

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