hu•hu

Csatlakozzon hozzánk, hogy közelebbről is megvizsgálhassuk a HAE lehetséges új terápiás lehetőségét

Ha Ön vagy gyermeke örökletes angioödémában (HAE) szenved, akkor alkalmas lehet a HAE CHAPTER-3 Study nevű vizsgálatban való részvételre.

Tudjon meg többet a vizsgálatról

Résztvevő vizsgálóhely keresése

A HAE CHAPTER-3 Study vizsgálat célja

A HAE CHAPTER-3 Study vizsgálat a naponta egyszer szájon át szedhető deucrictibant nevű vizsgálati készítmény hatásosságát és biztonságosságát értékeli lehetséges kezelésként a HAE-rohamok megelőzésére placebóval (olyan anyag, amely ugyanúgy néz ki, mint a deucrictibant, de nem tartalmaz hatóanyagot) összehasonlítva.

Ki vehet részt a vizsgálatban?

A klinikai kutatásokban fontos a sokszínűség. A vizsgálat különböző hátterű személyeket kíván bevonni, hogy különböző nemű, rasszbeli és etnikai hovatartozású embereket képviseljen.

A HAE CHAPTER-3 Study vizsgálatban való részvételhez az érdeklődő személyeknél az alábbiaknak kell teljesülniük:

  • Legalább 12 éves életkor
  • A HAE megerősített diagnózisa
  • Hozzáféréssel, képességgel és tapasztalattal rendelkeznek a szokásos ellátás keretében alkalmazott igény szerinti HAE-kezelés terén

Vannak más követelmények is, amelyeket a vizsgálóorvos megbeszél majd Önnel.

Tudnivalók a HAE CHAPTER-3 Study vizsgálatról

A HAE CHAPTER-3 Study egy klinikai kutatási vizsgálat HAE-ben szenvedő gyermekek és felnőttek számára. A résztvevőket vagy deucrictibant, vagy placebo kezelésre randomizálják, és nagyobb az esélye annak, hogy deucrictibant kezelést fognak kapni. Ez egy III. fázisú vizsgálat, ami azt jelenti, hogy a deucrictibantot már tesztelték más HAE klinikai kutatási vizsgálatokban korábban, és kedvező eredményeket mutatott a hatásosság és a biztonságosság szempontjából.

A deucrictibantot és a placebót egyaránt tabletta formájában adják, amelyet naponta egyszer, szájon át kell bevenni. Ha a résztvevő HAE-rohamot tapasztal, akkor beveheti a szokásos ellátásban alkalmazott, igény szerinti HAE gyógyszerét.

A HAE CHAPTER-3 Study vizsgálatban való részvétel legfeljebb kilenc hónapig tart, és több viziten kell részt vennie. Egyes vizitekre virtuálisan is sor kerülhet telefonon vagy videohíváson keresztül. Távoli vizitekre is sor kerülhet, amelyek esetében egy otthoni szakápoló keresi fel a résztvevőt (amennyiben a kórházi és helyi szabályozási követelmények megengedik).

A vizsgálat három időszakból áll:

Szűrés (legfeljebb 10 hét)

Időráfordítás (körülbelül)

Vizsgálóhelyi szűrési vizit: 1,5 óra

Vizsgálóhelyi telefonhívások: 5 perc/hét

eNapló bejegyzések: 2 perc/nap

A vizsgálatra való alkalmasság megerősítése érdekében a potenciális résztvevők szűrési viziten vesznek részt a vizsgálóhelyen, és teljesítenek egy legfeljebb 10 hetes szűrési időszakot a résztvevő HAE betegségének értékelése céljából. A szűrési időszak során a résztvevők a HAE-rohamaikat egy elektronikus naplóban (eNapló) rögzítik. Ezenkívül a résztvevők hetente telefonhívásokat fognak folytatni a vizsgálóhellyel. Ha az alkalmasság megerősítésre kerül, megkezdődik a kezelési időszak.

Kezelés (24 hét)

Időráfordítás (körülbelül)

Helyszíni vizitek: egyenként 1,5 óra

Virtuális vizitek: egyenként 5 perc

eNapló bejegyzések: 2 perc/nap

Lesznek vizsgálóhelyi vizitek és virtuális vizitek, amelyekre telefonon vagy videohíváson keresztül kerülhet sor. Távoli vizitekre is sor kerülhet, amelyek esetében egy otthoni szakápoló keresi fel a résztvevőt (amennyiben a kórházi és helyi szabályozási követelmények megengedik). A résztvevők 24 héten át naponta egyszer, minden nap körülbelül ugyanabban az időpontban veszik be a számukra kijelölt vizsgálati készítményt (deucrictibant vagy placebo), és rögzítik a bevételt az eNaplóban. Ha a résztvevőnek HAE-rohama van, akkor beveheti a szokásos ellátásban alkalmazott, igény szerinti HAE gyógyszerét.

  • Az eNaplót a vizsgálat teljes időtartama alatt naponta kell kitölteni. A napló a következők rögzítésére szolgál:
    • A vizsgálati készítmény bevétele
    • HAE-roham előfordulása
  • Az eNaplót az alábbiak rögzítésére is használják:
    • A szokásos ellátás keretében, igény szerinti HAE-kezelések alkalmazása
    • Kérdőívek a HAE tüneteiről és arról, hogy a résztvevők hogyan érzik magukat

Utánkövetés (legfeljebb négy hét)

Időráfordítás (körülbelül)

Vizsgálóhelyi vizit: 20 perc

VAGY

Virtuális vizit: 5 perc

eNapló bejegyzések: 2 perc/nap

A kezelési időszak befejezése után a résztvevők alkalmasak lehetnek a HAE CHAPTER-4 Study elnevezésű kiterjesztett vizsgálatba való belépésre. A HAE CHAPTER-4 Study-ban az összes résztvevő, a hosszú távú alkalmazás hatásainak értékelése céljából naponta kapja majd ingyenesen a deucrictibant készítményt. A HAE CHAPTER-4 Study vizsgálatban nincs placebo.

Azoknál a résztvevőknél, akik belépnek a HAE CHAPTER-4 Study vizsgálatba, a HAE CHAPTER-3 Study négyhetes utánkövetési időszaka elhagyható.

Azok a résztvevők, akik nem lépnek be a HAE CHAPTER-4 Study vizsgálatba, legfeljebb egy négy hetes utánkövetési időszakban kell részt venniük biztonságosságuk ellenőrzése érdekében. Ez magában foglal egy vizsgálatzáró vizitet, amelyre legfeljebb négy héttel azután kerül sor, hogy a résztvevő megkapta a vizsgálati készítmény utolsó adagját. Ezen a viziten a vizsgálati személyzet elvégzi a záró értékeléseket a résztvevő egészségi állapotának ellenőrzése céljából.

További információkért forduljon orvosához vagy lépjen kapcsolatba egy résztvevő vizsgálóhellyel.

A HAE CHAPTER-4 Study

A HAE CHAPTER-4 Study a deucrictibant biztonságosságát és hatásosságát értékeli a HAE rohamok lehetséges megelőző kezeléseként, ha azt hosszú ideig napi tablettaként alkalmazzák. Ez egy kiterjesztett vizsgálat, ami azt jelenti, hogy minden résztvevő deucrictibantot fog kapni.

A HAE CHAPTER-4 Study egy III. fázisú kiterjesztett vizsgálat, ami azt jelenti, hogy a deucrictibantot már tesztelték más HAE klinikai kutatási vizsgálatokban korábban, és kedvező eredményeket mutatott a hatásosság és a biztonságosság szempontjából.

A HAE CHAPTER-4 Study vizsgálatban való részvétel legfeljebb két és fél évig tart, és külön vizsgálóhelyi vizitekre kerül sor. Egyes vizitekre virtuálisan is sor kerülhet telefonon vagy videohíváson keresztül.

A vizsgálattal kapcsolatos támogatás

Az összes alkalmasnak minősülő résztvevő ingyenesen fog részesülni a vizsgálati készítményben és a vizsgálattal kapcsolatos értékelésekben, és megtérítik számukra a vizsgálattal kapcsolatos észszerű költségeket, úgymint az utazást és az étkezéseket. A vizsgálóhely részletesen elmagyarázza majd, hogy mi az, ami rendelkezésre állhat.

Résztvevő vizsgálóhely keresése

Tudnivalók a vizsgálati készítményről

Kielégítetlen igény van a HAE-rohamok hatékony kezelésére szolgáló orálisan (szájon át) szedhető gyógyszerekre. Jelenleg két megközelítés létezik a HAE kezelésére: a rohamok igény szerinti kezelése és a rohamok megelőzése (profilaktikus terápia). Ez a vizsgálat egy szájon át, naponta egyszer szedhető HAE vizsgálati gyógyszer klinikai hatásait tárja fel, a rohamok lehetséges megelőzése céljából.

Résztvevő kutatási vizsgálóhely keresése

Tekintse meg a helyszínek teljes listáját, hogy megtudja, van-e vizsgálóhely az Ön közelében. Kérjük, hogy rövid időn belül ellenőrizze, hoztak-e létre vizsgálóhelyet az Ön területén.

Az összes helyszín megtekintése

Aktív vizsgálóhelyi helyszínek

Jövőbeni vizsgálóhelyi helyszínek

Tudnivalók az örökletes angioödémáról

Az örökletes angioödéma (hereditary angioedema, HAE) egy ritka genetikai állapot, és a rohamok tünetei és gyakorisága egyénenként eltérő lehet. Néhány embernél kiütés vagy bizsergő érzés jelentkezhet a test egy bizonyos területén a HAE-roham előtt. A HAE rohamok általában a bőr, a has és a torok duzzanatát okozzák.

A kisebb stressz vagy trauma rohamot okozhat, de a duzzanat gyakran ismert kiváltó ok nélkül jelentkezik. A HAE-t kezdetben gyakran tévesen allergiás reakcióként diagnosztizálják, de az olyan gyógyszerek, mint az antihisztaminok nem csökkentik a HAE-rohamokkal járó duzzanatot.

Hivatkozások:

  1. haei.org/hae

Gyakran ismételt kérdések (GYIK)

A klinikai kutatási vizsgálatok, más néven klinikai vizsgálatok egy vizsgálati gyógyszert vagy orvostechnikai eszközt vizsgálnak annak megállapítása érdekében, hogy biztonságos-e, hogyan fejti ki hatását a szervezetben, és hatásos-e egy adott betegség kezelésében. A klinikai kutatási vizsgálatokat olyan orvosok végzik, akik felelősek a vizsgálati résztvevők vizsgálattal kapcsolatos ellátásáért.

A legtöbb országban az engedélyező egészségügyi hatóság, például az Egyesült Államokban az Élelmiszer- és Gyógyszerfelügyeleti Hatóság (Food and Drug Administration, FDA) megköveteli, hogy a klinikai kutatás több fázisát is elvégezzék, az új vizsgálati gyógyszerek és bizonyos orvostechnikai eszközök hatásosságának és biztonságosságának jobb megértése érdekében.

A klinikai kutatási vizsgálatokat egy intézményi felülvizsgáló testületnek (IFT) vagy az etikai bizottságnak (EB) jóvá kell hagynia. Az IFT/EB egy olyan testület, amely a vizsgálati résztvevők jogainak és jóllétének biztosításának segítéséért felelős. Ezenkívül minden vizsgálati résztvevőt figyelemmel kísérnek a vizsgálathoz kapcsolódó orvosi tesztekkel és vizsgálatokkal a vizsgálat előtt, alatt és néha még azt követően is.

Bármely klinikai kutatási vizsgálatban való részvétel teljesen önkéntes, és a résztvevők bármikor, bármilyen okból kiléphetnek a vizsgálatból. A vizsgálatból való kilépés előtt a résztvevőknek ezt a döntést meg kell beszélniük a vizsgálóorvossal, aki tájékoztatni fogja őket arról, hogy ezt hogyan tehetik meg biztonságosan.

Mielőtt valaki részt vehetne a HAE CHAPTER-3 Study vizsgálatban, először ki kell töltenie egy beleegyező nyilatkozatot és meg kell jelennie a szűrési vizit(ek)en az első tesztek és értékelések elvégzése céljából, hogy megállapítsák, alkalmas-e a részvételre. Miután az összes szükséges tesztet és értékelést elvégezték, és ha egy személy alkalmas a részvételre, beléphet a vizsgálatba, és megkaphatja a kijelölt vizsgálati kezelést (deucrictibant vagy placebo).

A HAE CHAPTER-3 Study vizsgálatban való részvétel legfeljebb kilenc hónapig tart.

Résztvevő vizsgálóhely keresése