Para los médicos

Propósito del estudio

El HAE CHAPTER-3 Study evalúa la eficacia y la seguridad de un fármaco en investigación llamado deucrictibant en comparación con placebo para la profilaxis para prevenir crisis de angioedema hereditario (AEH) en adultos y adolescentes con AEH.

El deucrictibant y el placebo se administran en forma de comprimidos que se tomarán por vía oral una vez al día. Los participantes serán aleatorizados en una proporción 2:1 para recibir el deucrictibant o el placebo. Si un participante experimenta una crisis de AEH, podrá usar su medicamento del estándar de atención a demanda para el AEH.

Períodos del estudio

La participación en el HAE CHAPTER-3 Study durará hasta 9 meses. Esto incluye un período de selección (hasta 10 semanas), un período de tratamiento (24 semanas) y un período de seguimiento (hasta 4 semanas). Los participantes tendrán algunas visitas en el centro, en la clínica del estudio, mientras que otras podrán realizarse virtualmente por teléfono o videoconferencia. Las visitas remotas, donde un miembro del personal de enfermería a domicilio visita al participante, también son posibles (si lo permiten el hospital y los requisitos reguladores locales).

Los participantes que completen el período de tratamiento de 24 semanas en el estudio pueden ser elegibles para el estudio de extensión llamado HAE CHAPTER-4 Study, que continuará evaluando el deucrictibant.

Acerca del deucrictibant

El deucrictibant es un antagonista del receptor de bradicinina B2 de molécula pequeña biodisponible por vía oral con alto potencial terapéutico. Actualmente, la mayoría de los tratamientos profilácticos eficaces aprobados para el AEH son inyecciones subcutáneas o infusiones intravenosas, con un tratamiento oral. Los pacientes con AEH han expresado el deseo de más opciones de tratamiento oral.

En las personas con AEH, un nivel bajo del inhibidor de C1 en la sangre provoca un aumento de la cantidad de la proteína bradicinina. Este aumento de la bradicinina provoca los síntomas dolorosos de las inflamaciones por AEH. El deucrictibant está diseñado para bloquear los efectos de la bradicinina, evitar la progresión de los síntomas de crisis y provocar la prevención de crisis.

Requisitos clave de elegibilidad

Criterios de inclusión

Pacientes de sexo masculino o femenino de 12 años de edad o más al momento de la selección.
Diagnóstico de AEH basado en alguno los siguientes criterios:
- Diagnóstico confirmado de AEH tipo 1, 2 o 3.
- Antecedentes de al menos 3 crisis de AEH dentro de los 3 meses consecutivos previos a la selección (o 3 meses antes de comenzar el tratamiento profiláctico).
Acceso y capacidad en el uso del tratamiento del estándar de atención a demanda para el AEH para controlar las crisis de AEH eficazmente.
Capacidad de registrar datos en un diario electrónico todos los días.

Criterios de exclusión

Toda mujer que esté embarazada, planee quedar embarazada o esté amamantando.
Cualquier diagnóstico de angioedema que no sea AEH.
Exposición a inhibidores de la enzima convertidora de angiotensina (ECA) o cualquier enzima que contenga medicamentos con absorción sistémica (como anticonceptivos orales o terapia de reemplazo hormonal) en las 4 semanas previas a la selección.
Cualquier comorbilidad o disfunción sistémica clínicamente significativa (p. ej., cardiovascular, gastrointestinal, renal, neurológica, respiratoria) que, en opinión del investigador, interferirían con la seguridad del participante o la capacidad de participar en el estudio.
Uso de medicamentos concomitantes que son inhibidores/inductores moderados y potentes de citocromo P3A4 (CYP3A4), tales como claritromicina, itraconazol, ketoconazol y ritonavir dentro de los últimos 30 días, o dentro de las 5 semividas (lo que resulte más prolongado) al momento de la aleatorización.

Los participantes que completaron previamente el RAPIDe-3 Study pueden ser elegibles para ser seleccionados para este estudio. Se aplican otros requisitos de elegibilidad.

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