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Si usted o su hijo viven con angioedema hereditario (AEH), es posible que sean elegibles para participar en el HAE CHAPTER-3 Study.

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Objetivo del HAE CHAPTER-3 Study

El HAE CHAPTER-3 Study evalúa la eficacia y la seguridad de un fármaco oral en investigación una vez al día llamado deucrictibant en comparación con un placebo (una sustancia que tiene el mismo aspecto que el deucrictibant, pero no contiene ningún medicamento activo) como nueva opción terapéutica para prevenir las crisis de AEH.

¿Quién puede participar en el estudio?

La diversidad en la investigación clínica es importante. Este estudio pretende incluir a personas de distintos orígenes para representar a personas de distinto sexo, raza y etnia.

Para ser consideradas para participar en el HAE CHAPTER-3 Study, las personas interesadas deben cumplir con lo siguiente:

  • Tener 12 años de edad o más.
  • Tener un diagnóstico confirmado de AEH.
  • Tener acceso, capacidad y experiencia en el uso del tratamiento del estándar de atención a demanda para el AEH para controlar las crisis de AEH.

Existen otros requisitos que el médico del estudio comentará con usted.

Acerca del HAE CHAPTER-3 Study

El HAE CHAPTER-3 Study es un estudio de investigación clínica para niños y adultos que viven con AEH. Los participantes serán aleatorizados para recibir deucrictibant o un placebo, con una mayor probabilidad de recibir deucrictibant. Este es un estudio de fase 3, lo que significa que el deucrictibant ya ha sido probado en otros estudios de investigación clínica sobre el AEH anteriormente y ha mostrado resultados favorables en cuanto a la eficacia y la seguridad.

El deucrictibant y el placebo se administran en forma de comprimidos que se tomarán por vía oral una vez al día. Si un participante experimenta una crisis de AEH, podrá usar su medicamento del estándar de atención a demanda para el AEH.

La participación en el HAE CHAPTER-3 Study durará hasta nueve meses y tendrá varias visitas. Algunas visitas pueden hacerse virtualmente por teléfono o videoconferencia. Las visitas remotas, donde un miembro del personal de enfermería a domicilio visita al participante, también son posibles (si lo permiten el hospital y los requisitos reguladores locales).

El estudio incluirá tres períodos:

Selección (hasta 10 semanas)

Compromiso de tiempo (aproximado)

Visita de selección en el centro: 1.5 h

Llamadas telefónicas del centro: 5 min/semana

Entradas en el diario electrónico: 2 min/día

Para confirmar la elegibilidad para el estudio, los posibles participantes se someterán a una visita de selección en el centro del estudio y completarán un período de selección de un máximo de 10 semanas para evaluar el AEH de un participante. Durante el período de selección, los participantes registrarán sus crisis de AEH en un diario electrónico. Además, los participantes recibirán llamadas telefónicas semanales del centro de investigación. Si se confirma la elegibilidad, comenzará el período de tratamiento.

Tratamiento (24 semanas)

Compromiso de tiempo (aproximado)

Visitas en el centro: 1.5 h cada una

Visitas virtuales: 5 min cada una

Entradas en el diario electrónico: 2 min/día

Habrá visitas del estudio en el centro y visitas virtuales que pueden realizarse por teléfono o videoconferencia. Las visitas remotas, donde un miembro del personal de enfermería a domicilio visita al participante, también son posibles (si lo permiten el hospital y los requisitos reguladores locales). Durante 24 semanas, los participantes tomarán el fármaco del estudio asignado (deucrictibant o placebo) una vez al día, aproximadamente a la misma hora todos los días, y registrarán la ingesta en el diario electrónico. Si un participante tiene una crisis de AEH, puede tomar su medicamento del estándar de atención a demanda para el AEH.

  • El diario electrónico deberá completarse todos los días durante toda la duración del estudio. Estas entradas se utilizarán para registrar:
    • Ingesta del fármaco del estudio.
    • Aparición de crisis de AEH.
  • El diario electrónico también se utilizará para registrar:
    • Uso de tratamientos del estándar de atención a demanda para el AEH.
    • Cuestionarios sobre los síntomas del AEH y cómo se sienten los participantes.

Seguimiento (hasta cuatro semanas)

Compromiso de tiempo (aproximado)

Visita en el centro: 20 min

O

Visita virtual: 5 min

Entradas en el diario electrónico: 2 min/día

Después de completar el período de tratamiento, los participantes pueden ser elegibles para participar en un estudio de extensión llamado HAE CHAPTER-4 Study. En el HAE CHAPTER-4 Study, todos los participantes recibirán deucrictibant todos los días sin costo alguno para evaluar los efectos del uso a largo plazo. No hay placebo en el HAE CHAPTER-4 Study.

En el caso de los participantes que participen en el HAE CHAPTER-4 Study, se puede renunciar al período de seguimiento de cuatro semanas para el HAE CHAPTER-3 Study.

Los participantes que no participarán en el HAE CHAPTER-4 Study tendrán un período de seguimiento de hasta cuatro semanas para controlar su seguridad. Esto incluye una visita de fin del estudio que se realiza hasta cuatro semanas después de la última dosis del fármaco del estudio de un participante. Durante esta visita, el personal del estudio realizará evaluaciones finales para comprobar el estado de salud de los participantes.

Para obtener más información, hable con su médico o comuníquese con un centro de investigación participante.

El HAE CHAPTER-4 Study

El HAE CHAPTER-4 Study evalúa la seguridad y la eficacia del deucrictibant como posible tratamiento preventivo para crisis de AEH cuando se toma como comprimido diario durante un período prolongado. Este es un estudio de extensión, lo que significa que todos los participantes recibirán deucrictibant.

El HAE CHAPTER-4 Study es un estudio de extensión de fase 3, lo que significa que deucrictibant ya ha sido probado en otros estudios de investigación clínica sobre el AEH anteriormente y ha mostrado resultados favorables en cuanto a la seguridad y la eficacia.

La participación en el HAE CHAPTER-4 Study sobre el AEH durará hasta dos años y medio, y habrá visitas específicas al centro. Algunas visitas pueden hacerse virtualmente por teléfono o videoconferencia.

Acerca del fármaco del estudio

Existe una necesidad insatisfecha de medicamentos orales (tomados por boca) que puedan tratar eficazmente las crisis de AEH. Actualmente, existen dos enfoques para el manejo del AEH: tratamiento de las crisis a demanda y prevención de crisis (terapia profiláctica). Este estudio explora los efectos clínicos de un medicamento oral en investigación para el AEH administrado una vez al día para evitar potencialmente las crisis.

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Acerca del angioedema hereditario

El angioedema hereditario es una afección genética rara, y los síntomas y la frecuencia de las crisis pueden variar de una persona a otra. Algunas personas pueden presentar una erupción o experimentar una sensación de hormigueo en una zona específica del cuerpo antes de su crisis del angioedema hereditario. Por lo general, las crisis de AEH causan hinchazón en la piel, el abdomen y la garganta.

El estrés leve o un traumatismo menor pueden provocar una crisis, pero a menudo se produce hinchazón sin un desencadenante conocido. El AEH suele, al principio, diagnosticarse erróneamente como una reacción alérgica, pero medicamentos como los antihistamínicos no reducen la hinchazón asociada a las crisis del AEH.

Referencia:

  1. haei.org/hae

Preguntas frecuentes

Los estudios de investigación clínica, también llamados ensayos clínicos, examinan un medicamento del estudio o un dispositivo médico en investigación para determinar si es seguro, cómo funciona en el cuerpo y si funciona para tratar una enfermedad específica. Los estudios de investigación clínica son llevados a cabo por médicos quienes son responsables de la atención relacionada con el estudio de los participantes del estudio.

En la mayoría de los países, la autoridad sanitaria reguladora, como la Administración de Alimentos y Medicamentos (Food and Drug Administration, FDA) de los Estados Unidos, requiere que se realicen varias fases de la investigación clínica para comprender mejor la seguridad y la eficacia de fármacos experimentales y ciertos dispositivos médicos.

Los estudios de investigación clínica deben recibir la aprobación de una Junta de Revisión Institucional (Institutional Review Board, IRB) o de un Comité de Ética (EC). Una IRB/un EC es un grupo responsable de ayudar a proteger los derechos y el bienestar de los participantes del estudio. Además, se monitorea a todos los participantes del estudio con exámenes y pruebas médicas relacionados con el estudio antes del estudio, durante este y, a veces, incluso después.

La participación en cualquier estudio de investigación clínica es completamente voluntaria, y los participantes pueden decidir abandonar el estudio en cualquier momento y por cualquier motivo. Antes de abandonar el estudio, los participantes deben hablar acerca de esta decisión con el médico del estudio, que les dará información sobre cómo hacerlo de forma segura.

Antes de que una persona pueda participar en el HAE CHAPTER-3 Study, primero tendrá que completar el formulario de consentimiento y acudir a las visitas de selección para realizar pruebas y evaluaciones iniciales a fin de determinar si son elegibles para participar. Una vez que se hayan completado todas las pruebas y evaluaciones necesarias, y si una persona es elegible para participar, podrá ingresar en el estudio y recibir el tratamiento del estudio asignado (deucrictibant o placebo).

La participación en el HAE CHAPTER-3 Study durará hasta nueve meses.

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