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Si usted o su hijo/a tienen angioedema hereditario (AEH), pueden ser elegibles para participar en el HAE CHAPTER-3 Study.

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Objetivo del HAE CHAPTER-3 Study

El HAE CHAPTER-3 Study evalúa la eficacia y la seguridad de un fármaco oral en investigación que se administra una vez al día llamado deucrictibant en comparación con un placebo (una sustancia que tiene el mismo aspecto que deucrictibant pero que no contiene ningún medicamento activo) como nueva opción terapéutica para prevenir las crisis de AEH.

¿Quién puede participar en el estudio?

La diversidad en la investigación clínica es importante. Este estudio pretende incluir a personas de diferentes procedencias para representar a personas de distinto sexo, raza y etnia.

Para poder contemplar su participación en el HAE CHAPTER-3 Study, las personas interesadas deben:

  • tener de 12 años o más;
  • tener un diagnóstico confirmado de AEH;
  • tener acceso, capacidad y experiencia en el uso del tratamiento habitual a demanda del AEH para el manejo de los ataques de AEH.

Existen otros requisitos que el médico del estudio comentará con usted.

Acerca del HAE CHAPTER-3 Study

El HAE CHAPTER-3 Study es un estudio de investigación clínica para niños y adultos con AEH. Los participantes serán aleatorizados para recibir deucrictibant o un placebo, con una mayor probabilidad de recibir deucrictibant. Este es un estudio en fase III, lo que significa que el deucrictibant ya se ha probado en otros estudios de investigación clínica sobre AEH antes y ha mostrado resultados favorables de eficacia y seguridad.

Tanto el deucrictibant como el placebo se administran en forma de comprimidos que se tomarán por vía oral una vez al día. Si un participante experimenta un ataque de AEH, podrá utilizar su tratamiento habitual para el AEH a demanda.

La participación en el HAE CHAPTER-3 Study durará un máximo de nueve meses y tendrá varias visitas. Algunas visitas pueden realizarse virtualmente por teléfono o videoconferencia. También son posibles las visitas remotas, en las que un miembro del personal de enfermería a domicilio visita al participante (si lo permiten el hospital y las disposiciones reglamentarias locales).

El estudio incluirá tres periodos:

Selección (hasta 10 semanas)

Compromiso de tiempo (aproximado)

Visita de selección en el centro: 1,5 h.

Llamadas telefónicas al centro: 5 min/semana

Entradas del diario electrónico: 2 min/día

Para confirmar la elegibilidad para el estudio, los posibles participantes se someterán a una visita de selección en el centro del estudio y completarán una fase de selección de un máximo de 10 semanas para evaluar el AEH del participante. Durante la fase de selección, los participantes registrarán sus ataques de AEH en un diario electrónico (eDiary). Además, los participantes recibirán llamadas telefónicas semanales del centro de investigación. Si se confirma la elegibilidad, comenzará el periodo de tratamiento.

Tratamiento (24 semanas)

Compromiso de tiempo (aproximado)

Visitas al centro: 1,5 horas cada una

Visitas virtuales: 5 min cada una

Entradas del diario electrónico: 2 min/día

Habrá visitas virtuales y del estudio en el centro que podrán realizarse por teléfono o videoconferencia. También son posibles las visitas remotas, en las que un miembro del personal de enfermería a domicilio visita al participante (si lo permiten el hospital y las disposiciones reglamentarias locales). Durante 24 semanas, los participantes tomarán el fármaco del estudio asignado (deucrictibant o placebo) una vez al día aproximadamente a la misma hora todos los días y registrarán la toma en el diario electrónico. Si un participante tiene un ataque de AEH, puede tomar su medicamento habitual para el AEH a demanda.

  • El diario electrónico deberá cumplimentarse durante todo el estudio. Estas entradas se utilizarán para registrar:
    • la ingesta del fármaco del estudio;
    • la incidencia de ataques de AEH.
  • El diario electrónico también se utilizará para registrar:
    • el uso de tratamientos habituales para el AEH a demanda;
    • cuestionarios sobre los síntomas de AEH y cómo se sienten los participantes.

Seguimiento (hasta cuatro semanas)

Compromiso de tiempo (aproximado)

Visita al centro: 20 min.

O BIEN

Visita virtual: 5 min.

Entradas del diario electrónico: 2 min/día

Después de completar el periodo de tratamiento, los participantes pueden ser elegibles para participar en un estudio de extensión llamado HAE CHAPTER-4 Study. En el HAE CHAPTER-4 Study, todos los participantes recibirán deucrictibant a diario sin coste alguno para evaluar los efectos del uso a largo plazo. No hay placebo en el HAE CHAPTER-4 Study.

En el caso de los participantes que se incorporen al HAE CHAPTER-4 Study, se podrá omitir el periodo de seguimiento de cuatro semanas del HAE CHAPTER-3 Study.

Los participantes que no se unan al HAE CHAPTER-4 Study tendrán un periodo de seguimiento de hasta cuatro semanas para comprobar su seguridad. Esto incluye una visita de fin del estudio que se produce hasta cuatro semanas después de la última dosis del fármaco del estudio del participante. Durante esta visita, el personal del estudio realizará evaluaciones finales para comprobar la salud del participante.

Para obtener más información, hable con su médico o póngase en contacto con este centro de investigación participante:

El HAE CHAPTER-4 Study

El HAE CHAPTER-4 Study evalúa la seguridad y la eficacia del deucrictibant como posible tratamiento preventivo para los ataques de AEH cuando se toma en forma de comprimido diario durante un largo periodo de tiempo. Este es un estudio de extensión, lo que significa que todos los participantes recibirán deucrictibant.

El HAE CHAPTER-4 Study es un estudio de extensión de fase III, lo que significa que el deucrictibant ya se ha probado en otros estudios de investigación clínica sobre AEH anteriormente y ha mostrado resultados favorables en eficacia y seguridad.

La participación en el HAE CHAPTER-4 Study durará hasta dos años y medio, y habrá visitas específicas al centro. Algunas visitas pueden realizarse virtualmente por teléfono o videoconferencia.

Acerca del medicamento del estudio

Existe una necesidad no cubierta de medicamentos orales (tomados por la boca) que puedan tratar eficazmente los ataques de AEH. Actualmente existen dos enfoques para el tratamiento del AEH: el tratamiento a demanda de los ataques y el de prevención de los ataques (tratamiento profiláctico). Este estudio explora los efectos clínicos de un medicamento oral en investigación para el AEH una vez al día para prevenir posibles ataques.

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Acerca del angioedema hereditario

El angioedema hereditario (AEH) es una enfermedad genética poco frecuente, y los síntomas y la frecuencia de los ataques pueden variar de una persona a otra. Algunas personas pueden tener un sarpullido o notar hormigueo en una zona específica del cuerpo antes del ataque de AEH. Por lo general, los ataques de AEH causan hinchazón en la piel, el abdomen y la garganta.

Tener un poco de estrés o un traumatismo leve pueden provocar un ataque, pero a menudo se produce hinchazón sin que se conozca su desencadenante. Al principio, el AEH suele diagnosticarse por error como una reacción alérgica, pero ciertos medicamentos, como los antihistamínicos, no reducen la hinchazón asociada a los ataques de AEH.

Referencias:

  1. haei.org/hae

Preguntas frecuentes

Los estudios clínicos (de investigación clínica), también llamados ensayos clínicos, examinan un fármaco o un producto sanitario en estudio para comprobar si es seguro, cómo actúa en el organismo y si funciona para tratar una enfermedad concreta. Los estudios de investigación clínica son realizados por médicos que son responsables de la atención relacionada con el estudio de los participantes del estudio.

En la mayoría de los países, la autoridad sanitaria reguladora, como la Administración de Alimentos y Medicamentos (Food and Drug Administration, FDA) de los Estados Unidos, requiere que se lleven a cabo varias fases de investigación clínica para comprender mejor la seguridad y eficacia de los nuevos fármacos y ciertos productos sanitarios en investigación.

Los estudios de investigación clínica deben ser aprobados por un comité de ética de investigación clínica (CEIC). Un CEIC es un grupo responsable de ayudar a proteger los derechos y el bienestar de los participantes en un estudio. Además, cada participante en el estudio es supervisado mediante pruebas y exámenes médicos relacionados con el estudio antes, durante y, a veces, incluso después del estudio.

La participación en cualquier estudio clínico es totalmente voluntaria, y los participantes pueden optar por abandonar el estudio en cualquier momento y por cualquier motivo. Antes de abandonar el estudio, los participantes deben comentar esta decisión con el médico del estudio, el cual les informará sobre cómo hacerlo de forma segura.

Para que un individuo pueda participar en el HAE CHAPTER-3 Study, tendrán que completar primero del formulario de consentimiento y acudir a la(s) visita(s) de selección para hacer las pruebas y evaluaciones iniciales con el fin de comprobar si es elegible para participar. Una vez que se hayan completado todas las pruebas y evaluaciones necesarias, y si el individuo es elegible para participar, podrá entrar en el estudio y recibir el tratamiento del estudio que se le asigne (deucrictibant o placebo).

La participación en el HAE CHAPTER-3 Study durará como máximo nueve meses.

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