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Schauen wir uns zusammen eine mögliche neue therapeutische Option für HAE genauer an.

Wenn Sie bzw. Ihr Kind ein hereditäres Angioödem (HAE) haben, könnte eine Teilnahme an der HAE CHAPTER-3 Study infrage kommen.

Erfahren Sie mehr über die Studie

Ein teilnehmendes Prüfzentrum finden

Ziel der HAE CHAPTER-3 Study

In der HAE CHAPTER-3 Study wird die Wirksamkeit und Sicherheit eines einmal täglich einzunehmenden Prüfmedikaments namens Deucrictibant im Vergleich zu einem Placebo (einer Substanz, die genauso aussieht wie Deucrictibant, aber keinen Wirkstoff enthält) als neue therapeutische Option zur Vorbeugung von HAE-Attacken untersucht.

Wer kann an der Studie teilnehmen?

Diversität ist wichtig in klinischen Studien. In diese Studie sollen Personen unterschiedlicher Herkunft aufgenommen werden, die verschiedene Geschlechter und verschiedene ethnische Zugehörigkeiten repräsentieren.

Um für die Teilnahme an der HAE CHAPTER-3 Study infrage zu kommen, müssen interessierte Personen folgende Kriterien erfüllen:

  • Mindestens 12 Jahre alt
  • Bestätigte HAE-Diagnose
  • Zugang zu einer standardmäßigen Bedarfsbehandlung für HAE-Attacken und Fähigkeit sowie Erfahrung in ihrer Anwendung

Es gibt weitere Anforderungen, die der Prüfarzt mit Ihnen besprechen wird.

Über die HAE CHAPTER-3 Study

Die HAE CHAPTER-3 Study ist eine klinische Studie für Kinder und Erwachsene mit HAE. Die Teilnehmer werden nach dem Zufallsprinzip einer Behandlung zugeteilt (randomisiert) und erhalten entweder Deucrictibant oder ein Placebo, wobei die Wahrscheinlichkeit höher ist, dass sie Deucrictibant erhalten. Dies ist eine Studie der Phase III. Das bedeutet, dass Deucrictibant bereits in anderen klinischen Studien zu HAE untersucht wurde und positive Ergebnisse hinsichtlich Wirksamkeit und Sicherheit gezeigt hat.

Deucrictibant und das Placebo werden beide in Form von Tabletten verabreicht, die einmal täglich eingenommen werden. Wenn ein Teilnehmer eine HAE-Attacke erleidet, kann er sein standardmäßiges Bedarfsmedikament für HAE anwenden.

Die Teilnahme an der HAE CHAPTER-3 Study dauert bis zu neun Monate und umfasst mehrere Besuchstermine. Einige Besuchstermine können virtuell per Telefon oder Videokonferenz durchgeführt werden. Besuchstermine, bei denen eine ambulante Pflegekraft zum Teilnehmer nach Hause kommt, sind ebenfalls möglich (sofern dies gemäß den Anforderungen des Krankenhauses und den örtlichen gesetzlichen Bestimmungen zulässig ist).

Die Studie umfasst drei Abschnitte:

Voruntersuchung (bis zu 10 Wochen)

Zeitaufwand (ungefähr)

Voruntersuchungstermin im Prüfzentrum: 1,5 Std.

Telefonanrufe vom Prüfzentrum: 5 Min./Woche

E-Tagebuch-Einträge: 2 Min./Tag

Zur Bestätigung, ob die Studie für sie infrage kommt, werden potenzielle Teilnehmer einen Voruntersuchungstermin im Prüfzentrum wahrnehmen und einen maximal 10 Wochen langen Voruntersuchungsabschnitt absolvieren, wobei das HAE der Teilnehmer beurteilt wird. Während des Voruntersuchungsabschnitts erfassen die Teilnehmer ihre HAE-Attacken in einem elektronischen Tagebuch (E-Tagebuch). Zusätzlich werden die Teilnehmer wöchentliche Telefonanrufe vom Prüfzentrum erhalten. Wenn die Eignung bestätigt wird, beginnt der Behandlungsabschnitt.

Behandlung (24 Wochen)

Zeitaufwand (ungefähr)

Besuchstermine im Prüfzentrum: jeweils 1,5 Std.

Virtuelle Besuchstermine: jeweils 5 Min.

E-Tagebuch-Einträge: 2 Min./Tag

Es gibt Besuchstermine im Prüfzentrum und virtuelle Besuchstermine, die telefonisch oder per Videokonferenz durchgeführt werden können. Besuchstermine, bei denen eine ambulante Pflegekraft zum Teilnehmer nach Hause kommt, sind ebenfalls möglich (sofern dies gemäß den Anforderungen des Krankenhauses und den örtlichen gesetzlichen Bestimmungen zulässig ist). Über 24 Wochen nehmen die Teilnehmer das ihnen zugewiesene Prüfmedikament (Deucrictibant oder Placebo) einmal täglich jeden Tag etwa zur gleichen Uhrzeit ein und erfassen die Einnahme im E-Tagebuch. Wenn ein Teilnehmer eine HAE-Attacke hat, kann er sein standardmäßiges Bedarfsmedikament für HAE anwenden.

  • Das E-Tagebuch sollte während der gesamten Dauer der Studie täglich ausgefüllt werden. Bei diesen Einträgen wird Folgendes erfasst:
    • Einnahme des Prüfmedikaments
    • Auftreten von HAE-Attacken
  • Das E-Tagebuch wird auch verwendet, um Folgendes zu erfassen:
    • Anwendung von standardmäßigen Bedarfsbehandlungen für HAE
    • Fragebögen zu HAE-Symptomen und zum Befinden der Teilnehmer

Nachbeobachtung (bis zu vier Wochen)

Zeitaufwand (ungefähr)

Besuchstermin im Prüfzentrum: 20 Min.

ODER

Virtueller Besuchstermin: 5 Min.

E-Tagebuch-Einträge: 2 Min./Tag

Nach Abschluss des Behandlungsabschnitts kommt für die Teilnehmer möglicherweise die Teilnahme an einer Verlängerungsstudie mit der Bezeichnung HAE CHAPTER-4 Study infrage. In der HAE CHAPTER-4 Study erhalten alle Teilnehmer täglich Deucrictibant kostenfrei, um die Auswirkungen einer Langzeitanwendung zu beurteilen. In der HAE CHAPTER-4 Study gibt es kein Placebo.

Bei Teilnehmern, die an der HAE CHAPTER-4 Study teilnehmen, kann auf den vierwöchigen Nachbeobachtungszeitraum für die HAE CHAPTER-3 Study verzichtet werden.

Teilnehmer, die nicht an der HAE CHAPTER-4 Study teilnehmen, durchlaufen einen bis zu vierwöchigen Nachbeobachtungszeitraum zur Überprüfung ihrer Sicherheit. Dies umfasst einen Besuchstermin zum Studienende, der bis zu vier Wochen nach der letzten Dosis des Prüfmedikaments eines Teilnehmers stattfindet. Bei diesem Besuchstermin führt das Studienteam abschließende Beurteilungen durch, um den Gesundheitszustand des Teilnehmers zu überprüfen.

Für weitere Informationen sprechen Sie mit Ihrem Arzt oder wenden Sie sich an ein teilnehmendes Prüfzentrum.

Die HAE CHAPTER-4 Study

In der HAE CHAPTER-4 Study wird die Sicherheit und Wirksamkeit von Deucrictibant als mögliche vorbeugende Behandlung für HAE-Attacken beurteilt, wenn es über einen langen Zeitraum täglich als Tablette eingenommen wird. Dies ist eine Verlängerungsstudie, in der alle Teilnehmer Deucrictibant erhalten.

Die HAE CHAPTER-4 Study ist eine Verlängerungsstudie der Phase III. Das bedeutet, dass Deucrictibant bereits in anderen klinischen Studien zu HAE untersucht wurde und positive Ergebnisse hinsichtlich Wirksamkeit und Sicherheit gezeigt hat.

Die Teilnahme an der HAE CHAPTER-4 Study wird bis zu zweieinhalb Jahre dauern und spezielle Besuchstermine im Prüfzentrum beinhalten. Einige Besuchstermine können virtuell per Telefon oder Videokonferenz durchgeführt werden.

Unterstützung im Rahmen der Studie

Alle geeigneten Teilnehmer erhalten das Prüfmedikament und die studienbezogenen Untersuchungen kostenfrei, und angemessene studienbezogene Ausgaben wie Reisekosten und Mahlzeiten werden ihnen erstattet. Das Prüfzentrum wird nähere Angaben dazu machen, was möglicherweise zur Verfügung steht.

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Über das Prüfmedikament

Es besteht ein ungedeckter Bedarf an oralen (über den Mund einzunehmenden) Medikamenten, die HAE-Attacken wirksam behandeln können. Derzeit gibt es zwei Ansätze zur HAE-Behandlung: Bedarfsbehandlung von Attacken und Vorbeugung von Attacken (prophylaktische Therapie). In dieser Studie werden die klinischen Wirkungen eines in der Erprobung befindlichen, einmal täglich einzunehmenden HAE-Medikaments untersucht, um möglicherweise Attacken vorzubeugen.

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Schauen Sie sich die vollständige Liste der Standorte an, um zu sehen, ob es in Ihrer Nähe ein Prüfzentrum gibt. Sehen Sie bitte in Kürze erneut nach, ob ein Prüfzentrum in Ihrer Gegend hinzugefügt wurde.

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Standorte aktiver Prüfzentren

Standorte zukünftiger Prüfzentren

Über das hereditäre Angioödem

Das hereditäre Angioödem (HAE) ist eine seltene Erbkrankheit, und die Symptome und Häufigkeit der Attacken können von Person zu Person variieren. Manche Menschen können vor ihrer HAE-Attacke einen Ausschlag bekommen oder ein Kribbeln in einem bestimmten Körperbereich verspüren. Im Allgemeinen verursachen HAE-Attacken Schwellungen der Haut, des Bauchs und des Rachens.

Leichter Stress oder ein Trauma kann eine Attacke auslösen, aber die Schwellung tritt oft auch ohne bekannten Auslöser auf. HAE wird oft zunächst als allergische Reaktion fehldiagnostiziert, aber Medikamente wie Antihistaminika reduzieren die mit HAE-Attacken verbundenen Schwellungen nicht.

Quelle:

  1. haei.org/hae

Häufig gestellte Fragen

In einer klinischen Studie oder klinischen Prüfung wird ein Prüfmedikament oder Medizinprodukt untersucht, um festzustellen, ob es sicher ist, wie es im Körper wirkt und ob es zur Behandlung einer bestimmten Krankheit wirksam ist. Klinische Studien werden von Ärzten durchgeführt, die für die studienbezogene Versorgung der Studienteilnehmer verantwortlich sind.

In den meisten Ländern verlangt die Aufsichtsbehörde (wie etwa in den USA die Lebensmittelüberwachungs- und Arzneimittelbehörde FDA), dass die klinische Forschung in mehreren Phasen durchgeführt wird, um die Sicherheit und Wirksamkeit neuer Prüfmedikamente und bestimmter Medizinprodukte besser zu verstehen.

Klinische Studien müssen von einer Ethikkommission (EK) zustimmend bewertet werden. Eine EK ist eine Gruppe von Personen, die für den Schutz der Rechte und das Wohlergehen der Studienteilnehmer verantwortlich ist. Außerdem wird jeder Studienteilnehmer im Rahmen von studienbezogenen medizinischen Untersuchungen und Beurteilungen vor, während und gelegentlich auch nach der Studie überwacht.

Die Teilnahme an einer klinischen Studie ist vollkommen freiwillig, und die Teilnehmer können jederzeit aus beliebigem Grund aus der Studie ausscheiden. Vor dem Ausscheiden aus der Studie sollten die Teilnehmer diese Entscheidung mit dem Prüfarzt besprechen, der ihnen Informationen darüber geben wird, wie dies sicher zu tun ist.

Bevor Patienten an der HAE CHAPTER-3 Study teilnehmen können, müssen sie zunächst die Einwilligungserklärung ausfüllen und den/die Voruntersuchungstermin(e) für erste Untersuchungen und Beurteilungen wahrnehmen, damit festgestellt werden kann, ob die Teilnahme an der Studie für sie infrage kommt. Nachdem alle erforderlichen Untersuchungen und Beurteilungen abgeschlossen sind und eine Teilnahme für die entsprechende Person infrage kommt, kann sie in die Studie aufgenommen werden und die zugewiesene Studienbehandlung erhalten (Deucrictibant oder Placebo).

Die Teilnahme an der HAE CHAPTER-3 Study dauert bis zu neun Monate.

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